Första hepatit delta-behandlingen får FDA-godkännande
Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA godkände den första behandlingen specifikt indicerad för kronisk hepatit delta-virusinfektion (HDV), den mest aggressiva formen av viral hepatit. Läkemedlet, en daglig oral entryhämmare utvecklad av ett tyskt bioteknikföretag, reducerade HDV-RNA-nivåer till oupptäckbara hos 44 procent av patienterna i en fas 3-studie som publicerades i New England Journal of Medicine. HDV drabbar personer som redan är infekterade med hepatit B och leder snabbt till skrumplever och levercancer om den inte behandlas.
Oralt GLP-1 visar lovande resultat mot fetma utan injektioner
Positiva fas 2-resultat för ett nytt oralt GLP-1-receptoragonister publicerades i JAMA på onsdagen och visade en genomsnittlig viktminskning på 15,4 procent över 36 veckor jämfört med 2,3 procent för placebo. Läkemedlet, som tas som ett dagligt piller istället för injektion, kan erbjuda ett alternativ för patienter som inte vill eller kan använda injicerbara terapier som semaglutid och tirzepatid. Gastrointestinala biverkningar rapporterades hos 38 procent av deltagarna men var mestadels milda till måttliga. Fas 3-studier väntas påbörjas i början av 2027.
CRISPR-genterapi når ny milstolpe hos spädbarn
Forskare vid Innovative Genomics Institute rapporterade en milstolpe inom personanpassad CRISPR-medicin: ett spädbarn med karbamoylfosfatsyntetas I-brist (CPS1) – en sällsynt ureacykelstörning – fick en skräddarsydd in vivo CRISPR-terapi inom sex månader efter diagnosen. Behandlingen, som gavs via lipidnanopartikelinfusion, minskade dramatiskt spädbarnets behov av ammoniakbindande medicin och visade inga biverkningar efter tre månaders uppföljning.