Vad är FOP
Fibrodysplasia ossificans progressiva, eller FOP, är en av de sällsyntaste sjukdomarna i världen. Den drabbar ungefär en av en miljon människor. Hos patienter med FOP växer kroppen ben på ställen där ben inte borde finnas, såsom muskler, senor och ligament. Med tiden låser detta extra ben leder och kan göra en person oförmögen att röra sig.
Sjukdomen uppträder vanligtvis i barndomen. Skov, ofta utlösta av skada eller sjukdom, orsakar svullnad och smärta och leder till ny benbildning. Det finns inget botemedel.
Hur Pasatru fungerar
FDA godkände Pasatru (garetosmab-grts) på onsdagen för att minska bildandet av nya benlesioner och sjukdomsskov hos vuxna med FOP. Det tillverkas av Regeneron.
Pasatru är en fullt human monoklonal antikropp. Den binder till och neutraliserar activin A, ett protein som Regeneron-forskare upptäckte spelar en central roll i att driva den onormala bentillväxten. Läkemedlet ges som en intravenös infusion under 60 minuter en gång i månaden. Rekommenderad startdos är 10 mg per kilo kroppsvikt, som kan sänkas till 3 mg/kg om patienten inte tolererar det.
Vad studierna visade
I den fas 3-studien OPTIMA visade vuxna som fick månatliga infusioner av Pasatru upp till 94 procents minskning av nya heterotopiska ossifikationslesioner jämfört med de som fick placebo. Vanliga biverkningar inkluderade näsblod, abscesser, akne, ökad hårväxt, munsår och utslag.
Pasatru är det andra läkemedlet som godkänts för FOP. Det första, palovaroten (Sohonos), godkändes 2023 för vuxna och barn. Regeneron sade att en ny studie, kallad OPTIMA-2, kommer att testa Pasatru på barn och ungdomar.