Первое лечение гепатита дельта получает одобрение FDA
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первый препарат, специально предназначенный для лечения хронической инфекции вируса гепатита дельта (HDV), самой агрессивной формы вирусного гепатита. Препарат, пероральный ингибитор проникновения, принимаемый один раз в день, разработанный немецкой биотехнологической фирмой, снизил уровень РНК HDV до неопределяемого у 44% пациентов в ходе исследования фазы 3, опубликованного в New England Journal of Medicine. HDV поражает людей, уже инфицированных гепатитом B, и быстро прогрессирует до цирроза и рака печени при отсутствии лечения.
Пероральный GLP-1 показывает многообещающие результаты в борьбе с ожирением без инъекций
Положительные результаты фазы 2 для нового перорального агониста рецепторов GLP-1 были опубликованы в JAMA в среду: средняя потеря веса составила 15,4% за 36 недель по сравнению с 2,3% в группе плацебо. Препарат, принимаемый в виде ежедневной таблетки, а не инъекции, может стать альтернативой для пациентов, которые не хотят или не могут использовать инъекционные препараты, такие как семаглутид и тирзепатид. Побочные эффекты со стороны желудочно-кишечного тракта были зарегистрированы у 38% участников, но в основном были лёгкими или умеренными. Ожидается, что испытания фазы 3 начнутся в начале 2027 года.
Терапия CRISPR достигает нового рубежа в лечении младенцев
Учёные из Института инновационной геномики сообщили о важной вехе в персонализированной медицине CRISPR: младенец с дефицитом карбамоилфосфатсинтетазы I (CPS1) — редким нарушением цикла мочевины — получил индивидуально разработанную терапию CRISPR in vivo в течение шести месяцев после постановки диагноза. Лечение, проводимое с помощью инфузии липидных наночастиц, значительно снизило потребность младенца в лекарствах, поглощающих аммиак, и не показало побочных эффектов после трёх месяцев наблюдения.