Vijftien jaar remissie na één behandeling
Een man en een vrouw met neuromyelitis optica spectrumstoornis (NMOSD) – een zeldzame auto-immuunziekte waarbij het immuunsysteem het ruggenmerg en de oogzenuw aanvalt – zijn meer dan 15 jaar in remissie gebleven na het ontvangen van één enkele stamceltransplantatie, zo melden onderzoekers in Nature. De ziekte kan blindheid, verlamming veroorzaken en is potentieel dodelijk.
Hoe donorstamcellen het immuunsysteem resetten
De allogene hematopoëtische stamceltransplantatie gebruikte donorstamcellen verzameld uit het bloed van een andere persoon. Voor de transplantatie kregen patiënten chemotherapie-medicijnen fludarabine en treosulfan samen met een monoklonaal antilichaam om de B-cellen die de schadelijke antilichamen produceren te elimineren. In tegenstelling tot autologe transplantaties die eigen stamcellen gebruiken, bood deze donorcelbenadering een compleet nieuw immuunsysteem, waardoor het onderliggende auto-immuunmechanisme werd geëlimineerd.
Implicaties voor auto-immuunbehandeling
Co-auteur Massimo Filippi, neuroloog bij IRCCS San Raffaele Ziekenhuis, noemde dit het eerste gebruik van deze therapie voor NMOSD. Hoewel allogene transplantaties risico's met zich meebrengen, waaronder graft-versus-hostziekte, suggereert de 15-jarige duurzaamheid van remissie dat de aanpak behandelparadigma's voor ernstige auto-immuunaandoeningen zou kunnen transformeren, mogelijk een genezing in plaats van levenslang beheer biedend.