Een nieuwe manier om narcolepsie te behandelen
De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft Oveporexton goedgekeurd, een eerste-in-klasse medicijn voor narcolepsie. De behandeling werkt door de orexine-signalering in de hersenen te herstellen, het systeem dat helpt bij het reguleren van waakzaamheid en slaap. De meeste mensen met narcolepsie hebben de neuronen verloren die orexine produceren.
Oudere behandelingen, meestal stimulerende middelen, maskeren de symptomen van overmatige slaperigheid overdag. Oveporexton volgt een andere weg. Het richt zich op het onderliggende verlies van orexine-signalering, een aanpak die onderzoekers twee decennia hebben nagestreefd.
De goedkeuring is een mijlpaal voor het veld. Narcolepsie treft wereldwijd ongeveer drie miljoen mensen en veel patiënten zeggen dat bestaande medicijnen hen moe en wazig achterlaten. Een therapie die gericht is op de oorzaak biedt een nieuwe vorm van hoop.
Wat de onderzoeken lieten zien
In klinische onderzoeken meldden patiënten die het medicijn gebruikten minder slaapaanvallen overdag en stabielere nachtrust. Sommigen zagen ook verbetering in kataplexie, de plotselinge spierzwakte die wordt veroorzaakt door emotie en die veel mensen met narcolepsie treft. Het medicijn wordt eenmaal daags ingenomen.
De goedkeuring is beperkt tot mensen van 50 jaar en ouder, aldus de FDA. Het agentschap vroeg om meer gegevens over jongere patiënten voordat het etiket wordt verbreed. Vaak voorkomende bijwerkingen zijn hoofdpijn, misselijkheid en veranderingen in slaappatronen.
Onderzoekers merkten op dat het medicijn de orexine-signalering herstelt in plaats van simpelweg de alertheid te verhogen. Dat verschil is belangrijk, zeiden ze, omdat het het ziekteproces zelf behandelt. Langere onderzoeken zullen uitwijzen of het effect jarenlang aanhoudt.
Waarom dit ertoe doet
Narcolepsie kan werk, school en relaties verstoren en patiënten doorlopen vaak behandelingen met beperkt succes. Velen blijven jarenlang ongediagnosticeerd omdat symptomen worden aangezien voor luiheid of depressie.
Oveporexton is de eerste goedgekeurde therapie die de orexine-signalering herstelt in plaats van alleen symptomen te beheersen. Onderzoekers zeiden dat de goedkeuring een mechanisme valideert dat op een dag zou kunnen worden toegepast op andere slaap- en neurologische aandoeningen.
Artsen waarschuwen dat de veiligheid op de lange termijn nog niet bekend is en dat de kosten van het medicijn de toegang kunnen beperken. Toch verwelkomden patiëntengroepen het nieuws. Voor oudere volwassenen met narcolepsie is een eenmaal daagse pil die de oorzaak aanpakt een stap waar ze jaren op hebben gewacht.