Une nouvelle façon de traiter la narcolepsie
La Food and Drug Administration américaine a approuvé l'Oveporexton, un médicament de première classe contre la narcolepsie. Le traitement agit en restaurant la signalisation de l'orexine dans le cerveau, le système qui aide à réguler l'éveil et le sommeil. La plupart des personnes atteintes de narcolepsie ont perdu les neurones qui produisent l'orexine.
Les traitements plus anciens, principalement des stimulants, masquent les symptômes de la somnolence diurne excessive. L'Oveporexton prend un chemin différent. Il cible la perte sous-jacente de la signalisation de l'orexine, une approche que les chercheurs poursuivent depuis deux décennies.
L'approbation est une étape importante pour le domaine. La narcolepsie touche environ trois millions de personnes dans le monde, et de nombreux patients disent que les médicaments existants les laissent fatigués et dans le brouillard. Une thérapie visant la cause profonde offre un nouveau type d'espoir.
Ce que les essais ont montré
Dans les essais cliniques, les patients prenant le médicament ont signalé moins d'attaques de sommeil diurnes et un sommeil nocturne plus stable. Certains ont également vu une amélioration de la cataplexie, la faiblesse musculaire soudaine déclenchée par l'émotion qui affecte de nombreuses personnes atteintes de narcolepsie. Le médicament est pris une fois par jour.
L'approbation est limitée aux personnes âgées de 50 ans et plus, a déclaré la FDA. L'agence a demandé plus de données sur les patients plus jeunes avant d'élargir l'étiquette. Les effets secondaires courants comprennent les maux de tête, les nausées et les changements dans les habitudes de sommeil.
Les chercheurs ont noté que le médicament restaure la signalisation de l'orexine plutôt que de simplement stimuler la vigilance. Cette différence compte, disent-ils, car elle traite le processus de la maladie lui-même. Des études plus longues montreront si l'effet se maintient sur des années d'utilisation.
Pourquoi cela compte
La narcolepsie peut perturber le travail, l'école et les relations, et les patients passent souvent par des traitements avec un succès limité. Beaucoup ne sont pas diagnostiqués pendant des années parce que les symptômes sont confondus avec de la paresse ou de la dépression.
L'Oveporexton est la première thérapie approuvée à restaurer la signalisation de l'orexine plutôt que de simplement gérer les symptômes. Les chercheurs ont déclaré que l'approbation valide un mécanisme qui pourrait un jour s'appliquer à d'autres troubles du sommeil et neurologiques.
Les médecins avertissent que la sécurité à long terme n'est pas encore connue et que le coût du médicament peut limiter l'accès. Néanmoins, les groupes de patients ont accueilli la nouvelle favorablement. Pour les adultes plus âgés atteints de narcolepsie, une pilule quotidienne qui cible la cause est une étape qu'ils attendaient depuis des années.