Qu'est-ce que la FOP
La fibrodysplasie ossifiante progressive, ou FOP, est l'une des maladies les plus rares au monde. Elle touche environ une personne sur un million. Chez les patients atteints de FOP, le corps développe des os à des endroits où ils ne devraient pas exister, comme les muscles, les tendons et les ligaments. Avec le temps, cet os supplémentaire verrouille les articulations et peut rendre une personne incapable de bouger.
La maladie apparaît généralement dans l'enfance. Les poussées, souvent déclenchées par une blessure ou une maladie, provoquent un gonflement et une douleur et conduisent à la formation de nouveaux os. Il n'existe aucun remède.
Comment fonctionne Pasatru
La FDA a approuvé Pasatru (garetosmab-grts) mercredi pour réduire la formation de nouvelles lésions osseuses et les poussées de la maladie chez les adultes atteints de FOP. Il est fabriqué par Regeneron.
Pasatru est un anticorps monoclonal entièrement humain. Il se lie à l'activine A et la neutralise, une protéine que les scientifiques de Regeneron ont découverte comme jouant un rôle central dans la croissance osseuse anormale. Le médicament est administré par perfusion intraveineuse sur 60 minutes une fois par mois. La dose initiale recommandée est de 10 mg par kilogramme de poids corporel, qui peut être réduite à 3 mg/kg si un patient ne la tolère pas.
Ce que les essais ont montré
Dans l'essai de phase 3 OPTIMA, les adultes ayant reçu des perfusions mensuelles de Pasatru ont montré une réduction allant jusqu'à 94 % des nouvelles lésions d'ossification hétérotopique par rapport à ceux sous placebo. Les effets secondaires courants comprenaient des saignements de nez, des abcès, de l'acné, une augmentation de la pilosité, des ulcères buccaux et des éruptions cutanées.
Pasatru est le deuxième médicament approuvé pour la FOP. Le premier, le palovarotène (Sohonos), a été approuvé en 2023 pour les adultes et les enfants. Regeneron a déclaré qu'un nouvel essai, appelé OPTIMA-2, testera Pasatru chez les enfants et les adolescents.