Una nueva forma de tratar la narcolepsia
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. ha aprobado Oveporexton, un fármaco de primera clase para la narcolepsia. El tratamiento funciona restaurando la señalización de orexina en el cerebro, el sistema que ayuda a regular la vigilia y el sueño. La mayoría de las personas con narcolepsia han perdido las neuronas que producen orexina.
Los tratamientos más antiguos, en su mayoría estimulantes, enmascaran los síntomas de la somnolencia diurna excesiva. Oveporexton toma un camino diferente. Se dirige a la pérdida subyacente de la señalización de orexina, un enfoque que los investigadores han perseguido durante dos décadas.
La aprobación es un hito para el campo. La narcolepsia afecta a aproximadamente tres millones de personas en todo el mundo, y muchos pacientes dicen que los medicamentos existentes los dejan cansados y confusos. Una terapia dirigida a la causa raíz ofrece un nuevo tipo de esperanza.
Lo que mostraron los ensayos
En los ensayos clínicos, los pacientes que tomaron el fármaco informaron menos ataques de sueño diurnos y un sueño nocturno más estable. Algunos también vieron una mejora en la cataplejía, la debilidad muscular repentina desencadenada por la emoción que afecta a muchas personas con narcolepsia. El fármaco se toma una vez al día.
La aprobación se limita a personas de 50 años o más, dijo la FDA. La agencia pidió más datos sobre pacientes más jóvenes antes de ampliar la etiqueta. Los efectos secundarios comunes incluyen dolor de cabeza, náuseas y cambios en los patrones de sueño.
Los investigadores señalaron que el fármaco restaura la señalización de orexina en lugar de simplemente aumentar el estado de alerta. Esa diferencia importa, dijeron, porque trata el proceso de la enfermedad en sí. Los estudios más largos mostrarán si el efecto se mantiene durante años de uso.
Por qué esto importa
La narcolepsia puede interrumpir el trabajo, la escuela y las relaciones, y los pacientes a menudo pasan por tratamientos con éxito limitado. Muchos no son diagnosticados durante años porque los síntomas se confunden con pereza o depresión.
Oveporexton es la primera terapia aprobada que restaura la señalización de orexina en lugar de simplemente manejar los síntomas. Los investigadores dijeron que la aprobación valida un mecanismo que algún día podría aplicarse a otros trastornos del sueño y neurológicos.
Los médicos advierten que la seguridad a largo plazo aún no se conoce, y el costo del fármaco puede limitar el acceso. Aún así, los grupos de pacientes acogieron la noticia. Para los adultos mayores con narcolepsia, una píldora diaria que se dirige a la causa es un paso que han esperado años para ver.