Cách mới để điều trị chứng ngủ rũ
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt Oveporexton, một loại thuốc đầu tiên cho chứng ngủ rũ. Phương pháp điều trị hoạt động bằng cách phục hồi tín hiệu orexin trong não, hệ thống giúp điều chỉnh sự tỉnh táo và giấc ngủ. Hầu hết những người mắc chứng ngủ rũ đã mất các tế bào thần kinh sản xuất orexin.
Các phương pháp điều trị cũ, chủ yếu là thuốc kích thích, che giấu các triệu chứng buồn ngủ quá mức vào ban ngày. Oveporexton đi theo một con đường khác. Nó nhắm vào sự mất mát tín hiệu orexin cơ bản, một cách tiếp cận mà các nhà nghiên cứu đã theo đuổi trong hai thập kỷ.
Phê duyệt là một cột mốc cho lĩnh vực này. Chứng ngủ rũ ảnh hưởng đến khoảng ba triệu người trên toàn thế giới, và nhiều bệnh nhân nói rằng các loại thuốc hiện có khiến họ mệt mỏi và mơ hồ. Một liệu pháp nhắm vào nguyên nhân gốc rễ mang lại một loại hy vọng mới.
Những gì các thử nghiệm cho thấy
Trong các thử nghiệm lâm sàng, bệnh nhân dùng thuốc báo cáo ít cơn buồn ngủ ban ngày hơn và giấc ngủ ban đêm ổn định hơn. Một số cũng thấy cải thiện về chứng cataplexy, tình trạng yếu cơ đột ngột do cảm xúc gây ra ảnh hưởng đến nhiều người mắc chứng ngủ rũ. Thuốc được uống một lần mỗi ngày.
Phê duyệt chỉ giới hạn cho người từ 50 tuổi trở lên, FDA cho biết. Cơ quan này yêu cầu thêm dữ liệu về bệnh nhân trẻ hơn trước khi mở rộng nhãn. Các tác dụng phụ thường gặp bao gồm đau đầu, buồn nôn và thay đổi kiểu ngủ.
Các nhà nghiên cứu lưu ý rằng thuốc phục hồi tín hiệu orexin thay vì chỉ đơn giản tăng cường sự tỉnh táo. Sự khác biệt đó quan trọng, họ nói, vì nó điều trị chính quá trình bệnh. Các nghiên cứu dài hơn sẽ cho thấy liệu hiệu quả có duy trì qua nhiều năm sử dụng hay không.
Tại sao điều này quan trọng
Chứng ngủ rũ có thể làm gián đoạn công việc, học tập và các mối quan hệ, và bệnh nhân thường trải qua các phương pháp điều trị với thành công hạn chế. Nhiều người không được chẩn đoán trong nhiều năm vì các triệu chứng bị nhầm lẫn với sự lười biếng hoặc trầm cảm.
Oveporexton là liệu pháp đầu tiên được phê duyệt để phục hồi tín hiệu orexin thay vì chỉ đơn thuần quản lý triệu chứng. Các nhà nghiên cứu cho biết phê duyệt xác nhận một cơ chế có thể áp dụng cho các rối loạn giấc ngủ và thần kinh khác trong tương lai.
Các bác sĩ cảnh báo rằng an toàn lâu dài chưa được biết, và chi phí của thuốc có thể hạn chế khả năng tiếp cận. Tuy nhiên, các nhóm bệnh nhân hoan nghênh tin tức này. Đối với người lớn tuổi mắc chứng ngủ rũ, một viên thuốc uống một lần mỗi ngày nhắm vào nguyên nhân là một bước họ đã chờ đợi nhiều năm.