Một vaccine mRNA cá nhân hóa giảm 42% nguy cơ ung thư hắc tố tái phát, hoặc bệnh nhân tử vong, trong thử nghiệm giai đoạn 3, các nhà nghiên cứu báo cáo tại đại hội Hiệp hội Ung thư Nội khoa Châu Âu ở Madrid.
Thử nghiệm INTerpath-001 đánh giá intismeran autogene — còn gọi là mRNA-4157 hoặc V940 — dùng cùng pembrolizumab, liệu pháp miễn dịch của Merck bán với tên Keytruda, ở bệnh nhân ung thư hắc tố giai đoạn IIB đến IV đã được phẫu thuật loại bỏ hoàn toàn.
Thử nghiệm phát hiện gì
Sau thời gian theo dõi trung vị 24,6 tháng, phác đồ kết hợp cải thiện khả năng sống không tái phát, tiêu chí chính của thử nghiệm, với tỷ số nguy hại 0,58. Đó là nguy cơ tái phát hoặc tử vong thấp hơn 42% so với chỉ dùng pembrolizumab.
Dữ liệu đến tay công chúng sớm hai ngày. Chúng được đăng trực tuyến rồi gỡ xuống vào ngày 22 tháng 10, và các công ty công bố những con số chính cùng ngày, trước phiên họp tổng thống nơi Georgina Long thuộc Viện Ung thư Hắc tố Australia trình bày kết quả đầy đủ.
Vaccine hoạt động thế nào
Mỗi liều được sản xuất cho một bệnh nhân. Các nhà nghiên cứu giải trình tự các đột biến trong khối u của bệnh nhân đó, chọn những đột biến có khả năng được hệ miễn dịch nhận diện nhất, và mã hóa chúng trong mRNA. Các tế bào tiếp nhận thông điệp sẽ hiển thị các mảnh này trên bề mặt, qua đó dạy tế bào T biết cần tìm gì.
Vì vaccine được làm riêng, việc sản xuất chỉ bắt đầu sau phẫu thuật và giải trình tự khối u. Đó cũng là lý do phương pháp điều trị này được dự kiến sẽ đắt đỏ.
Ý nghĩa với bệnh nhân
Nếu được cơ quan quản lý phê duyệt, đây sẽ là vaccine ung thư mRNA đầu tiên trên thị trường — kết quả của nỗ lực 20 năm bắt đầu từ những vaccine được thiết kế để phòng ngừa ung thư thay vì điều trị.
Long gọi các phát hiện là "một bước chuyển nền tảng" trong cách dùng hệ miễn dịch để giảm tái phát. Robert Vonderheide, tân chủ tịch Hiệp hội Nghiên cứu Ung thư Mỹ, người không tham gia thử nghiệm, nói với New York Times rằng kết quả này ngang tầm với những thành tựu lớn nhất của lĩnh vực.
Merck và Moderna chưa cho biết khi nào họ sẽ nộp đơn xin phê duyệt. Thử nghiệm tiếp tục theo dõi bệnh nhân về khả năng sống tổng thể, điều này quan trọng vì sống không tái phát chỉ là chỉ số thay thế; lợi ích sống còn vẫn chưa được báo cáo.