Vì sao khối u phát triển
Một loại thuốc điều trị ung thư được gọi là thuốc ức chế KRAS có thể làm thu nhỏ các khối u thần kinh gây đau đớn ở những người mắc bệnh u xơ thần kinh loại 1 (NF1), theo một nghiên cứu được công bố ngày 2/9 trên tạp chí Science Advances. Các nhà nghiên cứu tại Bệnh viện Nhi Cincinnati phát hiện ra rằng, trên chuột, các loại thuốc này hoạt động ít nhất là tốt như các thuốc ức chế MEK đã được phê duyệt cho căn bệnh này.
Vì sao khối u phát triển
NF1 là một bệnh di truyền ảnh hưởng đến khoảng 1/3.000 người. Khoảng một nửa số người mắc chứng rối loạn này phát triển u xơ thần kinh đám rối, các khối u không phải ung thư hình thành dọc theo dây thần kinh và có thể gây đau đớn, biến dạng và trong một số trường hợp, chuyển thành ác tính. Các khối u xuất hiện khi các tế bào Schwann, bao quanh dây thần kinh, mất gen NF1. Sự mất mát đó kích hoạt một protein gọi là KRAS, thường hoạt động như một công tắc bật-tắt cho sự phát triển của dây thần kinh.
Chặn công tắc
Nhóm nghiên cứu, do nhà sinh vật học ung thư Nancy Ratner dẫn đầu, đã nghiên cứu những con chuột được biến đổi gen sao cho các tế bào Schwann của chúng thiếu gen NF1, cùng loại mô hình được sử dụng trong nghiên cứu dẫn đến các loại thuốc ức chế MEK. Khi những con chuột được điều trị bằng thuốc ức chế KRAS, các khối u đã thu nhỏ với tỷ lệ tương đương hoặc vượt trội so với các thuốc MEK. "KRAS là cần thiết cho sự hình thành u xơ thần kinh đám rối và đại diện cho một điểm yếu có thể nhắm mục tiêu trong các khối u đã hình thành," các tác giả viết.
Con đường nhanh hơn đến với bệnh nhân
Phát hiện này có ý nghĩa vì các thuốc ức chế KRAS đã được sử dụng hoặc đang trong quá trình phát triển tiến xa cho một số bệnh ung thư nhất định, điều này có thể đẩy nhanh việc thử nghiệm cho NF1. Các thuốc ức chế MEK như selumetinib được phê duyệt cho trẻ em bị u xơ thần kinh đám rối không thể phẫu thuật, nhưng không phải mọi bệnh nhân đều đáp ứng, và người lớn có ít lựa chọn hơn. Các nhà nghiên cứu cho biết bước tiếp theo là thử nghiệm các thuốc ức chế KRAS, có thể kết hợp với thuốc MEK, trong các thử nghiệm lâm sàng cho bệnh nhân NF1 có khối u tiếp tục phát triển.