FDA phê duyệt Oveporexton, loại thuốc đầu tiên nhắm vào nguyên nhân gây chứng ngủ rũ loại 1

Phương pháp điều trị đầu tiên trong nhóm

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt Oveporexton, được bán dưới tên thương hiệu Orzeyful, vào ngày 5 tháng 8. Thuốc dạng viên dành cho người lớn mắc chứng ngủ rũ loại 1, một rối loạn thần kinh kéo dài suốt đời. Đây là chất chủ vận thụ thể orexin 2 đầu tiên đến được thị trường Hoa Kỳ và là loại thuốc đầu tiên được phê duyệt để điều trị đầy đủ các triệu chứng của chứng ngủ rũ loại 1.

Chứng ngủ rũ loại 1 là do mất orexin, một chất hóa học trong não giúp kiểm soát sự tỉnh táo và giấc ngủ. Các loại thuốc cũ quản lý các triệu chứng riêng lẻ như buồn ngủ quá mức vào ban ngày hoặc chứng cataplexy — yếu cơ đột ngột — nhưng không giải quyết được nguyên nhân. Oveporexton phục hồi tín hiệu orexin trực tiếp.

Những gì các thử nghiệm cho thấy

Sự chấp thuận dựa trên hai thử nghiệm Giai đoạn 3 toàn cầu có tên FirstLight và RadiantLight. Cả hai đều tuyển người lớn mắc chứng ngủ rũ loại 1. Các nghiên cứu cho thấy sự cải thiện có ý nghĩa thống kê về buồn ngủ quá mức vào ban ngày, tần suất cataplexy và chất lượng cuộc sống liên quan đến sức khỏe, theo Takeda.

FDA đã cấp cho thuốc quyền Ưu tiên Xem xét và chỉ định Liệu pháp Đột phá, phản ánh nhu cầu chưa được đáp ứng ở nhóm bệnh nhân này. Cơ quan này đã chấp nhận đơn đăng ký của Takeda vào tháng 2 năm 2026.

Ý nghĩa đối với bệnh nhân

"Trong một thời gian dài, những người mắc chứng ngủ rũ loại 1 đã phải quản lý một tình trạng rối loạn tâm thần kinh phức tạp suốt đời với các phương pháp điều trị chỉ giải quyết từng phần," Tiffany R. Farchione, giám đốc Phân ban Tâm thần tại Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Thuốc của FDA cho biết. "Loại thuốc mới này là loại thuốc đầu tiên tác động đến sinh học cơ bản của bệnh, điều trị chứng ngủ rũ loại 1 một cách tổng thể."

Takeda có kế hoạch đưa thuốc đến với người lớn mắc chứng ngủ rũ loại 1 càng sớm càng tốt. Julie Kim, chủ tịch kiêm giám đốc điều hành của công ty, gọi sự chấp thuận này là "một chương mới" cho cộng đồng người mắc chứng ngủ rũ loại 1 và nói rằng nhóm thuốc mới có thể xác định lại cách quản lý căn bệnh này.