Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har godkänt Rasonque, ett piller som tas en gång dagligen mot avancerad bukspottkörtelcancer som ungefär fördubblade överlevnaden i en sen fas-studie. Läkemedlet, kemiskt känt som daraxonrasib och tillverkat av Revolution Medicines, är den första riktade terapin av sitt slag som godkänns för sjukdomen.
Ett piller som riktar sig mot ett länge svårfångat protein
Bukspottkörtelcancertumörer bär mutationer i en gen som kallas RAS i mer än 90 procent av fallen. I decennier misslyckades läkemedelsföretag med att blockera det muterade RAS-proteinet, som driver tumörtillväxt. Daraxonrasib är en RAS-hämmare som äntligen angriper det målet direkt, en klass av läkemedel som en gång ansågs omöjlig att tillverka.
Studien som vann godkännande
I en randomiserad studie med 500 vuxna med tidigare behandlad metastaserande bukspottkörteladenokarcinom levde patienter som tog daraxonrasib i median 13,2 månader, jämfört med 6,7 månader för dem som fick standardkemoterapi. Godkännandet omfattar patienter som inte längre svarar på minst en tidigare behandling eller som inte kan ta multikemoterapi.
Läkare beskrev resultatet som en vändpunkt för en sjukdom med få alternativ. Bukspottkörtelcancer är den tredje vanligaste orsaken till cancerdöd i USA och den dödligaste av alla stora cancerformer, med de flesta patienter diagnostiserade efter att sjukdomen har spridits.
Vad patienter bör veta
Rasonque är en tablett som tas en gång dagligen. Företaget säger att en månadsförråd kommer att kosta cirka 39 800 dollar, och det planerar att erbjuda patientstödsprogram. Forskare säger att godkännandet öppnar dörren för kombinationsbehandlingar som parar RAS-hämmare med andra terapier, och försök pågår redan för att testa dessa kombinationer i tidigare stadier av sjukdomen.
Godkännandet markerar också första gången en biomarkörstyrd terapi har visat en total överlevnadsfördel vid metastaserande bukspottkörtelcancer, enligt FDA. Forskare säger att studieresultaten stödjer testning av läkemedlet hos patienter med tidigare sjukdomsstadium, där behandling har bättre chans att fungera. Flera kombinationsstudier rekryterar redan patienter.