CRISPR-terapi nu tillgänglig för småbarn
USA:s livsmedels- och läkemedelsmyndighet utökade godkännandet för Casgevy, en CRISPR/Cas9-redigerad stamcellsgenterapi utvecklad av Vertex Pharmaceuticals och CRISPR Therapeutics, till att omfatta patienter från 2 års ålder med sicklecellssjukdom och transfusionsberoende beta-talassemi. Tidigare godkänd för patienter från 12 års ålder, är detta den första genterapin som finns tillgänglig för denna yngre åldersgrupp.
Kliniska försök stöder utökningen
FDA granskade data från studier som bedömde effekt och säkerhet hos patienter i åldern 5 till 12. För sicklecellssjukdom utvärderades 11 patienter; för transfusionsberoende beta-talassemi 15 patienter. Baserat på produktens egenskaper och tillgängliga kliniska data stöddes extrapolering till barn från 2 års ålder. Vertex noterade att godkännandet kan göra terapin tillgänglig för cirka 5 500 ytterligare pediatriska patienter i USA.
WHO varnar för att cancerfallen kan fördubblas till 2050
Separat släppte Världshälsoorganisationen sin globala statusrapport om cancer 2026, där man varnar för att årliga cancerfall beräknas öka från 20,6 miljoner till nästan 35 miljoner till 2050 om inte länder vidtar akuta åtgärder. Cancer orsakar redan mer än 26 000 dödsfall varje dag och är den näst vanligaste dödsorsaken i världen. Rapporten belyser skarpa ojämlikheter i överlevnad mellan hög- och låginkomstländer.