Morte oculta exposta por investigação conjunta
Uma menina de 6 anos identificada apenas como Mei morreu sete dias após receber uma terapia genética experimental no Hospital Xinhua, em Xangai, em março de 2025. Sua morte nunca foi divulgada publicamente pelos cientistas que desenvolveram o tratamento. Agora, mais de um ano depois, uma investigação conjunta da Science e do Retraction Watch trouxe o caso à tona. Os pais de Mei estão contando sua história na esperança de que outras famílias sejam poupadas da mesma tragédia.
Mei tinha síndrome de Snijders Blok-Campeau, uma doença genética rara causada por mutações no gene CHD3. A condição afeta o desenvolvimento cerebral e pode causar problemas de fala e deficiência intelectual, mas pessoas com a condição geralmente têm expectativa de vida normal. O caso de Mei era considerado leve.
Terapia CRISPR ignorou revisão de segurança adequada
A terapia foi desenvolvida pelo Dr. Zilong Qiu, neurocientista da Universidade Jiao Tong de Xangai, que também dirige uma empresa de terapia genética chamada Lanqi Xintu Gene Technology. Qiu usou um editor de base baseado em CRISPR entregue por vírus modificados injetados no líquido espinhal de Mei. Centenas de trilhões de vírus foram necessários para administrar uma dose suficiente ao cérebro.
Estudos toxicológicos em macacos mostraram danos hepáticos moderados a graves em quatro animais e danos renais em um — sinais de alerta de que a terapia estava desencadeando uma resposta inflamatória perigosa. Mas o comitê de ética do hospital não revisou esses dados antes de aprovar o procedimento de Mei. Sob o sistema regulatório chinês, o teste não precisava de autorização do equivalente chinês da FDA.
Família pagou US$ 860 mil por tratamento não comprovado
Os pais de Mei pagaram aproximadamente US$ 860.000 pelo custo de desenvolvimento, teste e aplicação da terapia, incluindo pagamentos informais a membros da equipe de pesquisa. Cobrar por uma terapia não comprovada é ilegal sob a lei chinesa. O hospital foi multado posteriormente em cerca de US$ 3.600 por não supervisionar adequadamente o teste. Mei morreu de microangiopatia trombótica, uma reação imunológica que causa coágulos sanguíneos e é um risco conhecido de terapias genéticas baseadas em vírus.