Nowe podejście celuje w uszkodzenia DNA
Naukowcy z King's College London odkryli, że eksperymentalny lek o nazwie KCL-286, pierwotnie opracowany do leczenia urazów rdzenia kręgowego, naprawia uszkodzenia DNA i zmniejsza stan zapalny w mózgach myszy z chorobą Alzheimera. W przeciwieństwie do większości obecnych terapii ukierunkowanych na blaszki amyloidowe lub splątki tau, KCL-286 działa jednocześnie na wiele wczesnych zmian biologicznych – w tym na uszkodzenia DNA i neurozapalenie, które pojawiają się w najwcześniejszych stadiach choroby.
Lek działa poprzez aktywację receptora beta kwasu retinowego (RARβ), co uruchamia szlak pomagający naprawiać uszkodzone DNA w neuronach. Autorzy badania opisali mechanizm jako „naprawianie dziur w drodze – gdy uszkodzenie zostanie usunięte, normalny ruch może płynąć, a system się uspokaja".
Już po pierwszym etapie badań bezpieczeństwa
KCL-286 przeszedł już pierwszą fazę badań klinicznych bezpieczeństwa dla urazów rdzenia kręgowego, co oznacza, że może szybciej trafić do badań klinicznych nad chorobą Alzheimera niż zupełnie nowy związek. Naukowcy poinformowali, że lek zmniejszył neuronalne zapalenie i nieprawidłową aktywność immunologiczną mózgu u myszy – procesy uważane za napędzające postęp Alzheimera.
Szersze implikacje
Choroba Alzheimera dotyka ponad 55 milionów ludzi na całym świecie, a obecne terapie oferują jedynie skromną ulgę w objawach. Podejście KCL-286 oznacza przesunięcie w stronę celowania w podstawowe mechanizmy biologiczne choroby, a nie w jej białkowe agregaty. Jeśli badania na ludziach potwierdzą wyniki na myszach, może to otworzyć zupełnie nową klasę terapii Alzheimera.