미국 식품의약국(FDA)이 후기 임상 시험에서 생존 기간을 약 두 배로 늘린 진행성 췌장암 치료제 라손크를 승인했다. 레볼루션 메디슨이 제조한 이 약물은 화학명 다라손라십으로, 이 질환에 대해 승인된 최초의 표적 치료제다.
오랫동안 공략하지 못했던 단백질을 겨냥한 약
췌장암 종양은 90% 이상의 경우에서 RAS라는 유전자에 돌연변이를 가지고 있다. 수십 년 동안 제약사들은 종양 성장을 촉진하는 돌연변이 RAS 단백질을 차단하는 데 실패했다. 다라손라십은 한때 만들 수 없다고 여겨졌던 약물 계열인 RAS 억제제로, 그 대상을 직접 공격한다.
승인을 이끈 임상 시험
이전에 치료받은 전이성 췌장 선암종 성인 500명을 대상으로 한 무작위 시험에서 다라손라십을 복용한 환자는 중앙 생존 기간이 13.2개월로 표준 화학요법을 받은 환자의 6.7개월과 비교됐다. 이 승인은 최소 한 가지 이전 치료에 더 이상 반응하지 않거나 다제 화학요법을 받을 수 없는 환자를 대상으로 한다.
의사들은 이 결과를 선택지가 거의 없는 질병의 전환점으로 묘사했다. 췌장암은 미국에서 암 사망 원인 3위이며 모든 주요 암 중 가장 치명적이며, 대부분의 환자는 질병이 퍼진 후에 진단된다.
환자들이 알아야 할 사항
라손크는 하루에 한 번 복용하는 정제다. 회사는 한 달 공급량이 약 39,800달러가 될 것이며 환자 지원 프로그램을 제공할 계획이라고 밝혔다. 연구원들은 이번 승인이 RAS 억제제를 다른 치료법과 결합하는 병용 요법의 문을 열어주며, 질병 초기 단계에서 이러한 조합을 테스트하기 위한 임상 시험이 이미 진행 중이라고 말한다.
이번 승인은 또한 바이오마커 기반 치료법이 전이성 췌장암에서 전체 생존 이점을 보여준 첫 번째 사례라고 FDA는 밝혔다. 연구원들은 임상 시험 결과가 치료 성공 가능성이 더 높은 초기 단계 질환 환자에서 이 약물을 테스트하는 것을 뒷받침한다고 말한다. 여러 병용 연구가 이미 환자를 모집 중이다.