FOP란 무엇인가
진행성 골화성 섬유이형성증(FOP)은 세계에서 가장 희귀한 질병 중 하나입니다. 약 100만 명 중 1명꼴로 발생합니다. FOP 환자의 몸은 근육, 힘줄, 인대와 같이 뼈가 있어서는 안 되는 곳에 뼈를 생성합니다. 시간이 지나면서 이 과잉 뼈는 관절을 굳게 만들어 결국 움직일 수 없게 만들 수 있습니다.
이 질병은 보통 어린 시절에 나타납니다. 부상이나 질병으로 인해 종종 유발되는 발작은 부기와 통증을 유발하고 새로운 뼈 형성으로 이어집니다. 현재로서는 치료법이 없습니다.
파사트루의 작용 방식
FDA는 수요일 성인 FOP 환자의 새로운 뼈 병변 및 질병 발작 감소를 위해 파사트루(가레토스맙-그르츠)를 승인했습니다. 이 약은 리제네론이 제조합니다.
파사트루는 완전 인간 단일클론 항체입니다. 이 약은 리제네론 과학자들이 비정상적인 뼈 성장을 유도하는 핵심 역할을 한다고 발견한 단백질인 액티빈 A에 결합하여 중화시킵니다. 이 약은 한 달에 한 번 60분에 걸쳐 정맥 주입으로 투여됩니다. 권장 시작 용량은 체중 kg당 10mg이며, 환자가 견디지 못할 경우 3mg/kg으로 낮출 수 있습니다.
임상시험 결과
3상 OPTIMA 임상시험에서 월 1회 파사트루 주입을 받은 성인은 위약을 받은 성인에 비해 새로운 이소성 골화 병변이 최대 94% 감소했습니다. 일반적인 부작용으로는 코피, 농양, 여드름, 모발 성장 증가, 구내염, 발진 등이 있습니다.
파사트루는 FOP 치료제로 승인된 두 번째 약물입니다. 첫 번째 약물인 팔로바로텐(소호노스)은 2023년 성인과 소아를 대상으로 승인되었습니다. 리제네론은 OPTIMA-2라는 새로운 임상시험이 소아와 청소년을 대상으로 파사트루를 테스트할 것이라고 밝혔습니다.