隠された死亡、共同調査で明るみに
Meiと呼ばれる6歳の少女は、2025年3月に上海の新華病院で実験的遺伝子治療を受けて7日後に死亡した。彼女の死は治療を開発した科学者らによって公表されることはなかったが、今、ScienceとRetraction Watchの共同調査によって明るみに出た。 Meiは稀な遺伝性疾患であるスナイダース・ブロック・カンペ症候群を患っていた。症状は軽度だった。
CRISPR治療、適切な安全性審査を回避
治療法は上海交通大学の神経科学者で遺伝子治療会社を運営する邱子龍博士によって開発された。同氏はCRISPRベースの塩基編集因子を改変ウイルスで届ける方法を用い、それをMeiの脊髄液に注入した。サルでの毒性試験では、4匹に中等度から重度の肝障害、1匹に腎障害が示されていたが、病院の倫理委員会はこのデータを審査せずに手順を承認した。
家族は未検証治療に約86万ドルを支払う
Meiの両親は治療の開発と実施費用として約86万ドルを支払い、研究チームへの非公式な支払いも含まれていた。中国法では未検証治療への課金は違法である。病院は後に試験の適切な監督不行き届きで約3,600ドルの罰金を科された。Meiは血栓性微小血管症で死亡した。これはウイルスベースの遺伝子治療に既知のリスクである免疫反応である。