承認の対象範囲
欧州委員会は、まれな神経変性疾患である脳性副腎白質ジストロフィー（cALD）の治療薬としてNEZGLYAL（レリグリタゾン）に例外的事情の下での製造販売承認を付与した。これは欧州連合でこの疾患に対して承認された初の薬理学的治療薬である。
適応は、ガドリニウム陰性の脳病変と神経機能スコア0または1を持つ2～12歳の男性cALD患者を対象とし、疾患が早期段階で捉えられることを意味する。承認はEU全27加盟国に加え、ノルウェー、アイスランド、リヒテンシュタインで有効である。
移植の代わりに毎日の錠剤
レリグリタゾンは経口バイオアベイラビリティを持ち、脳に浸透する選択的PPARガンマ作動薬で、1日1回服用する。これまで治療選択肢は極めて限られていた。造血幹細胞移植は選択された患者で進行を止めることができるが、侵襲的な処置であり、すべての人に適しているわけでも利用可能でもない。
欧州委員会は、第2/3相NEXUS1試験の結果と、コンパッショネート使用プログラムからの追加の実世界エビデンスに基づいて決定を下した。
「この承認は、臨床医と患者団体の間の長年の研究と協力を認めるものです」と、この薬を開発したバルセロナの企業ミノリックス・セラピューティクスの最高経営責任者マルク・マルティネル氏は述べた。同氏は、X連鎖性副腎白質ジストロフィーや他のまれな適応症内で適応を拡大する目的で、より多くのデータを生成していると付け加えた。
発売と償還
ミノリックスとニューラックスファームはライセンス契約を締結し、ニューラックスファームが欧州で製品を商業化する。最初の欧州での発売は年内にドイツで予定され、各国の償還交渉が完了するにつれてさらなる発売が続く見込みである。