यूरोप ने सेरेब्रल एड्रेनोल्यूकोडिस्ट्रॉफी के लिए पहली दवा को मंजूरी दी

मंजूरी क्या कवर करती है

यूरोपीय आयोग ने सेरेब्रल एड्रेनोल्यूकोडिस्ट्रॉफी (सीएएलडी) के उपचार के रूप में NEZGLYAL (लेरिग्लिटाज़ोन) को असाधारण परिस्थितियों में विपणन प्राधिकरण प्रदान किया है, जो एक दुर्लभ न्यूरोडीजेनेरेटिव रोग है। यह यूरोपीय संघ में इस स्थिति के लिए स्वीकृत पहला औषधीय उपचार है।

संकेत 2 से 12 वर्ष की आयु के पुरुष सीएएलडी रोगियों को कवर करता है जिनमें गैडोलिनियम-नकारात्मक मस्तिष्क घाव और 0 या 1 का न्यूरोलॉजिकल कार्यात्मक स्कोर है, जिसका अर्थ है कि रोग प्रारंभिक चरण में पकड़ा गया है। मंजूरी सभी 27 यूरोपीय संघ सदस्य देशों, साथ ही नॉर्वे, आइसलैंड और लिकटेंस्टीन में मान्य है।

प्रत्यारोपण के बजाय एक दैनिक गोली

लेरिग्लिटाज़ोन एक मौखिक रूप से जैवउपलब्ध, मस्तिष्क-प्रवेशी चयनात्मक PPAR गामा एगोनिस्ट है, जो दिन में एक बार लिया जाता है। अब तक, उपचार विकल्प अत्यंत सीमित थे। हेमेटोपोएटिक स्टेम सेल प्रत्यारोपण चयनित रोगियों में प्रगति को रोक सकता है, लेकिन यह एक आक्रामक प्रक्रिया है जो सभी के लिए उपयुक्त या उपलब्ध नहीं है।

यूरोपीय आयोग ने अपना निर्णय चरण 2/3 NEXUS1 अध्ययन के परिणामों और करुणा-आधारित उपयोग कार्यक्रमों से अतिरिक्त वास्तविक दुनिया के साक्ष्य पर आधारित किया।

दवा विकसित करने वाली बार्सिलोना की कंपनी मिनोरिक्स थेरेप्यूटिक्स के मुख्य कार्यकारी मार्क मार्टिनेल ने कहा, "यह मंजूरी चिकित्सकों और रोगी संगठनों के बीच वर्षों के शोध और सहयोग को मान्यता देती है।" उन्होंने कहा कि कंपनी X-लिंक्ड एड्रेनोल्यूकोडिस्ट्रॉफी और अन्य दुर्लभ संकेतों के भीतर लेबल का विस्तार करने के उद्देश्य से अधिक डेटा तैयार कर रही है।

लॉन्च और प्रतिपूर्ति

मिनोरिक्स और न्यूराक्सफार्म ने एक लाइसेंस समझौते पर हस्ताक्षर किए जिसके तहत न्यूराक्सफार्म यूरोप में उत्पाद का व्यावसायीकरण करेगा। पहला यूरोपीय लॉन्च जर्मनी में वर्ष के अंत तक अपेक्षित है, राष्ट्रीय प्रतिपूर्ति वार्ता पूरी होने पर और लॉन्च होंगे।