Terapia CRISPR ahora disponible para niños pequeños
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. amplió la aprobación de Casgevy (exagamglogene autotemcel), la terapia génica de células madre editadas con CRISPR/Cas9 desarrollada por Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics, para incluir a pacientes de 2 años o más con anemia falciforme y beta talasemia dependiente de transfusiones. Anteriormente aprobada para pacientes de 12 años o más, es la primera terapia génica disponible para este grupo de edad más joven.
Resultados de ensayos clínicos respaldan la ampliación
La FDA revisó datos de ensayos que evaluaban la eficacia y seguridad en pacientes de 5 a 12 años. Para la anemia falciforme, se evaluaron 11 pacientes; para la beta talasemia dependiente de transfusiones, 15 pacientes. Basándose en las características del producto y los datos clínicos disponibles, se respaldó la extrapolación a niños de hasta 2 años. Vertex señaló que la aprobación podría poner la terapia a disposición de aproximadamente 5.500 pacientes pediátricos adicionales en Estados Unidos.
La OMS advierte que los casos de cáncer podrían duplicarse para 2050
Por separado, la Organización Mundial de la Salud publicó su Informe Global sobre el Cáncer 2026, advirtiendo que los nuevos casos anuales de cáncer podrían aumentar de 20,6 millones a casi 35 millones para 2050 si los países no toman medidas urgentes. El cáncer ya causa más de 26.000 muertes cada día y es la segunda causa de muerte en el mundo. El informe destaca las marcadas desigualdades en la supervivencia al cáncer entre países ricos y pobres.