Qué es la FOP
La fibrodisplasia osificante progresiva, o FOP, es una de las enfermedades más raras del mundo. Afecta a aproximadamente una de cada millón de personas. En pacientes con FOP, el cuerpo crece hueso en lugares donde no debería existir, como músculos, tendones y ligamentos. Con el tiempo, este hueso extra bloquea las articulaciones y puede dejar a una persona incapaz de moverse.
La enfermedad suele aparecer en la infancia. Los brotes, a menudo desencadenados por lesiones o enfermedades, causan hinchazón y dolor y conducen a la formación de nuevo hueso. No hay cura.
Cómo funciona Pasatru
La FDA aprobó Pasatru (garetosmab-grts) el miércoles para reducir la formación de nuevas lesiones óseas y brotes de la enfermedad en adultos con FOP. Está fabricado por Regeneron.
Pasatru es un anticuerpo monoclonal totalmente humano. Se une y neutraliza la activina A, una proteína que los científicos de Regeneron descubrieron que juega un papel central en impulsar el crecimiento óseo anormal. El fármaco se administra como una infusión intravenosa durante 60 minutos una vez al mes. La dosis inicial recomendada es de 10 mg por kilogramo de peso corporal, que puede reducirse a 3 mg/kg si el paciente no la tolera.
Qué mostraron los ensayos
En el ensayo de fase 3 OPTIMA, los adultos que recibieron infusiones mensuales de Pasatru mostraron hasta un 94 por ciento de reducción en nuevas lesiones de osificación heterotópica en comparación con los que recibieron placebo. Los efectos secundarios comunes incluyeron hemorragias nasales, abscesos, acné, aumento del crecimiento del vello, úlceras bucales y erupciones cutáneas.
Pasatru es el segundo fármaco aprobado para la FOP. El primero, palovaroteno (Sohonos), fue aprobado en 2023 para adultos y niños. Regeneron dijo que un nuevo ensayo, llamado OPTIMA-2, probará Pasatru en niños y adolescentes.