Qué cubre la aprobación
La Comisión Europea ha otorgado la autorización de comercialización en circunstancias excepcionales para NEZGLYAL (leriglitazona) como tratamiento para la adrenoleucodistrofia cerebral (cALD), una enfermedad neurodegenerativa rara. Es el primer tratamiento farmacológico aprobado para esta afección en la Unión Europea.
La indicación cubre a pacientes masculinos con cALD de 2 a 12 años con lesiones cerebrales negativas para gadolinio y una puntuación funcional neurológica de 0 o 1, lo que significa que la enfermedad se detecta en una etapa temprana. La aprobación es válida en los 27 estados miembros de la UE, además de Noruega, Islandia y Liechtenstein.
Una pastilla diaria en lugar de un trasplante
La leriglitazona es un agonista selectivo del PPAR gamma, biodisponible por vía oral y capaz de penetrar en el cerebro, que se toma una vez al día. Hasta ahora, las opciones de tratamiento eran extremadamente limitadas. El trasplante de células madre hematopoyéticas puede detener la progresión en pacientes seleccionados, pero es un procedimiento invasivo que no es adecuado ni está disponible para todos.
La Comisión Europea basó su decisión en los resultados del estudio de fase 2/3 NEXUS1 y en evidencia adicional del mundo real procedente de programas de uso compasivo.
"Esta aprobación reconoce años de investigación y colaboración entre clínicos y organizaciones de pacientes", dijo Marc Martinell, director ejecutivo de Minoryx Therapeutics, la empresa con sede en Barcelona que desarrolló el fármaco. Añadió que la empresa está generando más datos con miras a ampliar la indicación dentro de la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X y otras indicaciones raras.
Lanzamiento y reembolso
Minoryx y Neuraxpharm firmaron un acuerdo de licencia según el cual Neuraxpharm comercializará el producto en Europa. Se espera el primer lanzamiento europeo en Alemania para finales de año, con lanzamientos posteriores a medida que se completen las negociaciones nacionales de reembolso.