治疗发作性睡病的新方法
美国食品药品监督管理局已批准Oveporexton，一种治疗发作性睡病的首创新药。该疗法通过恢复大脑中帮助调节觉醒和睡眠的食欲素信号传导系统来起作用。大多数发作性睡病患者已失去产生食欲素的神经元。
旧疗法主要是兴奋剂，掩盖白天过度嗜睡的症状。Oveporexton走了一条不同的路。它针对食欲素信号传导的潜在丧失，这是研究人员追求了二十年的方法。
这一批准是该领域的里程碑。发作性睡病影响全球约三百万人，许多患者表示现有药物让他们感到疲倦和迷糊。针对根本原因的治疗提供了新的希望。
试验显示了什么
在临床试验中，服用该药的患者报告白天睡眠发作减少，夜间睡眠更稳定。一些人还看到猝倒（影响许多发作性睡病患者的由情绪触发的突然肌肉无力）有所改善。该药每天服用一次。
FDA表示，批准仅限于50岁及以上人群。该机构要求提供更多年轻患者的数据后再扩大适应症。常见副作用包括头痛、恶心和睡眠模式改变。
研究人员指出，该药恢复食欲素信号传导而非仅仅提高警觉性。他们说，这一区别很重要，因为它治疗疾病过程本身。更长期的研究将显示效果是否在多年使用中持续。
为何重要
发作性睡病会扰乱工作、学习和人际关系，患者常常在效果有限的治疗中循环。许多人多年未被诊断，因为症状被误认为是懒惰或抑郁。
Oveporexton是首个获批恢复食欲素信号传导而非仅仅管理症状的疗法。研究人员表示，这一批准验证了一种未来可能应用于其他睡眠和神经系统疾病的机制。
医生提醒说，长期安全性尚不清楚，药物成本可能限制可及性。尽管如此，患者团体欢迎这一消息。对于患有发作性睡病的老年人来说，一种针对病因的每日一次药片是他们等待多年的一步。