肿瘤为何生长
一类名为KRAS抑制剂的癌症药物可以缩小1型神经纤维瘤病（NF1）患者生长的疼痛性神经肿瘤，根据9月2日发表在《科学进展》杂志上的一项研究。辛辛那提儿童医院的研究人员发现，在小鼠中，这些药物的效果至少与已批准用于该病的MEK抑制剂相当。
NF1是一种影响约三千分之一人的遗传病。约半数患者会发展丛状神经纤维瘤，这些沿神经生长的非癌性肿瘤可导致疼痛、畸形，在某些情况下会转为恶性。当包裹神经的施万细胞失去NF1基因时，肿瘤就会出现。这种缺失激活了一种名为KRAS的蛋白质，它通常像神经生长的开关一样运作。
阻断开关
由癌症生物学家南希·拉特纳领导的团队研究了经过基因工程改造、施万细胞缺乏NF1基因的小鼠，这与导致MEK抑制剂药物研究中所用的模型类型相同。当小鼠接受KRAS抑制剂治疗时，肿瘤缩小的速度与MEK药物相当或更好。“KRAS是丛状神经纤维瘤形成所必需的，代表了已建立肿瘤中可靶向的弱点，”作者写道。
更快惠及患者
这一发现之所以重要，是因为KRAS抑制剂已在某些癌症中使用或处于后期开发阶段，这可能加速NF1的测试。MEK抑制剂如司美替尼已获批用于患有不可手术丛状神经纤维瘤的儿童，但并非每位患者都有反应，成人选择更少。研究人员表示，下一步是在肿瘤持续生长的NF1患者中测试KRAS抑制剂，可能与MEK药物联合使用。