美国食品药品监督管理局已批准Rasonque，一种每日一次的治疗晚期胰腺癌的药片，在后期试验中使生存期大约翻倍。该药物化学名称为daraxonrasib，由Revolution Medicines公司生产，是首个获批用于该疾病的此类靶向疗法。
靶向长期难以攻克的蛋白质的药片
超过90%的胰腺癌肿瘤携带RAS基因突变。几十年来，制药公司未能成功阻断促进肿瘤生长的突变RAS蛋白。Daraxonrasib是一种RAS抑制剂，终于直接攻击这一靶点，这类药物曾被认为不可能制造。
获得批准的试验
在一项涉及500名既往接受过治疗的转移性胰腺腺癌成年患者的随机试验中，服用daraxonrasib的患者中位生存期为13.2个月，而接受标准化疗的患者为6.7个月。该批准覆盖对至少一种早期治疗不再响应或无法接受多药化疗的患者。
医生们将这一结果描述为这种选择很少的疾病的转折点。胰腺癌是美国第三大癌症死亡原因，也是所有主要癌症中最致命的，大多数患者在疾病扩散后才被诊断。
患者须知
Rasonque是每日服用一次的药片。该公司表示，一个月的供应量将花费约39,800美元，并计划提供患者援助计划。研究人员表示，该批准为将RAS抑制剂与其他疗法相结合的联合治疗打开了大门，测试这些组合在疾病早期阶段应用的试验已经在进行中。
据FDA称，该批准还标志着首次有生物标志物驱动的疗法在转移性胰腺癌中显示出总生存期获益。研究人员表示，试验结果支持在早期疾病患者中测试该药物，因为早期治疗成功的机会更大。几项联合研究已经在招募患者。