CRISPR疗法现可用于幼儿
美国食品药品监督管理局扩大批准Casgevy（exagamglogene autotemcel），这是由Vertex制药和CRISPR Therapeutics开发的CRISPR/Cas9编辑干细胞基因疗法，适用于2岁及以上患有镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血的患者。此前仅批准用于12岁以上患者，这标志着该基因疗法首次可用于更年轻年龄组。
临床试验结果支持扩大应用
FDA审查了评估5至12岁患者疗效和安全性的试验数据。镰状细胞病组评估了11名患者；输血依赖型β地中海贫血组评估了15名患者。基于产品特性和现有临床数据，支持将适用范围外推至低至2岁儿童。Vertex指出该批准可能使美国约5500名额外儿科患者获得该疗法。
世卫组织警告到2050年癌症病例可能翻倍
与此同时，世界卫生组织发布2026年全球癌症状况报告，警告除非各国采取紧急行动，每年新增癌症病例预计将从2060万上升至2050年的近3500万。癌症每天已导致超过26000人死亡，是全球第二大死因。报告凸显了高收入与低收入国家间癌症生存率的巨大不平等。