什么是FOP
进行性骨化性纤维发育不良（FOP）是世界上最罕见的疾病之一，约百万人中有一人患病。FOP患者会在肌肉、肌腱和韧带等不应有骨头的部位长出骨骼。随着时间推移，这些多余骨骼会锁住关节，使人无法活动。
该病通常在儿童期出现。发作常由受伤或疾病诱发，导致肿胀、疼痛并形成新骨。目前尚无治愈方法。
Pasatru的作用机制
FDA周三批准Pasatru（garetosmab-grts）用于减少成人FOP患者新骨病变的形成和疾病发作。该药由再生元公司生产。
Pasatru是一种全人源单克隆抗体，能结合并中和激活素A——再生元科学家发现这种蛋白在驱动异常骨生长中起核心作用。该药每月静脉输注一次，每次60分钟。推荐起始剂量为每公斤体重10毫克，若患者不耐受可降至每公斤3毫克。
临床试验结果
在III期OPTIMA试验中，每月接受Pasatru输注的成人患者新发异位骨化病变较安慰剂组最多减少94%。常见副作用包括流鼻血、脓肿、痤疮、毛发增多、口腔溃疡和皮疹。
Pasatru是第二种获批治疗FOP的药物。第一种是palovarotene（Sohonos），于2023年获批用于成人和儿童。再生元表示，名为OPTIMA-2的新试验将在儿童和青少年中测试Pasatru。