首创治疗药物
美国食品药品监督管理局于8月5日批准Oveporexton，商品名为Orzeyful。该药片用于成人1型发作性睡病，这是一种终身神经系统疾病。这是首款进入美国市场的食欲素受体2激动剂，也是首款获批治疗1型发作性睡病全谱症状的药物。
1型发作性睡病由食欲素缺失引起，食欲素是帮助控制觉醒和睡眠的大脑化学物质。旧药管理个别症状，如白天过度嗜睡或猝倒——突发性肌肉无力——但不针对病因。Oveporexton直接恢复食欲素信号传导。
临床试验结果
批准基于两项名为FirstLight和RadiantLight的全球3期试验。两项试验均纳入成人1型发作性睡病患者。根据武田制药，研究显示白天过度嗜睡、猝倒频率和健康相关生活质量均有统计学意义的改善。
FDA授予该药优先审评和突破性疗法认定，反映该患者群体未满足的需求。该机构于2026年2月接受武田的申请。
对患者的意义
“长期以来，1型发作性睡病患者不得不以仅解决部分问题的治疗方法来管理复杂的终身神经精神疾病，”FDA药物评估与研究中心精神病学部门主任蒂芙尼·R·法尔基奥内表示。“这种新药是首款影响疾病潜在生物学机制的药物，整体治疗1型发作性睡病。”
武田计划尽快将该药带给成人1型发作性睡病患者。公司总裁兼首席执行官朱莉·金称该批准是1型发作性睡病群体的“新篇章”，并表示这一新药物类别可能重新定义该疾病的治疗方式。