批准范围
欧盟委员会已在特殊情况下授予NEZGLYAL（leriglitazone）上市许可，用于治疗脑型肾上腺脑白质营养不良（cALD），这是一种罕见的神经退行性疾病。这是欧盟批准的首款针对该病的药物治疗方案。
适应症涵盖2至12岁、脑部病灶钆增强阴性且神经功能评分为0或1的男性cALD患者，即疾病在早期阶段被发现。该批准在全部27个欧盟成员国以及挪威、冰岛和列支敦士登有效。
每日一片药，替代移植手术
Leriglitazone是一种口服生物利用度高、可穿透血脑屏障的选择性PPARγ激动剂，每日服用一次。此前治疗选择极为有限。造血干细胞移植可以阻止部分患者的疾病进展，但这是一种侵入性手术，并非适合或可用于所有患者。
欧盟委员会的决定基于2/3期NEXUS1研究结果以及来自同情用药项目的额外真实世界证据。
“这一批准是对临床医生和患者组织多年研究与合作的认可，”开发该药物的巴塞罗那公司Minoryx Therapeutics首席执行官马克·马蒂内尔表示。他补充说，公司正在生成更多数据，以期将适应症扩展至X连锁肾上腺脑白质营养不良及其他罕见病。
上市与报销
Minoryx与Neuraxpharm签署了许可协议，由Neuraxpharm在欧洲商业化该产品。预计今年年底将在德国首次上市，随着各国报销谈判完成，后续还将有更多市场推出。