Phương pháp điều trị viêm gan delta đầu tiên được FDA phê duyệt
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt phương pháp điều trị đầu tiên được chỉ định cụ thể cho nhiễm vi-rút viêm gan delta mạn tính (HDV), dạng viêm gan vi-rút nguy hiểm nhất. Thuốc, một chất ức chế đường uống một lần mỗi ngày được phát triển bởi một công ty công nghệ sinh học Đức, đã làm giảm nồng độ HDV RNA xuống mức không phát hiện được ở 44% bệnh nhân trong một thử nghiệm giai đoạn 3 được công bố trên Tạp chí Y học New England. HDV ảnh hưởng đến những người đã nhiễm viêm gan B và nhanh chóng tiến triển thành xơ gan và ung thư gan nếu không được điều trị.
GLP-1 uống cho thấy hứa hẹn chống béo phì mà không cần tiêm
Kết quả tích cực giai đoạn 2 cho một chất chủ vận thụ thể GLP-1 uống mới được công bố trên JAMA hôm thứ Tư, cho thấy giảm cân trung bình 15,4% trong 36 tuần so với 2,3% ở nhóm giả dược. Thuốc, được uống dưới dạng viên nén hàng ngày thay vì tiêm, có thể cung cấp một giải pháp thay thế cho bệnh nhân không muốn hoặc không thể sử dụng các liệu pháp tiêm như semaglutide và tirzepatide. Tác dụng phụ về tiêu hóa được báo cáo ở 38% người tham gia nhưng hầu hết ở mức nhẹ đến trung bình. Các thử nghiệm giai đoạn 3 dự kiến bắt đầu vào đầu năm 2027.
Liệu pháp gen CRISPR đạt cột mốc mới ở trẻ sơ sinh
Các nhà khoa học tại Viện Gen Sáng tạo báo cáo một cột mốc trong y học CRISPR cá nhân hóa: một trẻ sơ sinh bị thiếu hụt carbamoyl phosphate synthetase I (CPS1) — một rối loạn chu trình urê hiếm gặp — đã nhận được liệu pháp CRISPR in vivo được thiết kế riêng trong vòng sáu tháng sau khi chẩn đoán. Phương pháp điều trị, được truyền qua truyền lipid nanoparticle, đã giảm đáng kể nhu cầu thuốc loại bỏ amoniac của trẻ và không có tác dụng phụ sau ba tháng theo dõi.