Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt Rasonque, một loại thuốc uống một lần mỗi ngày cho ung thư tuyến tụy giai đoạn cuối, giúp tăng gần gấp đôi thời gian sống trong một thử nghiệm giai đoạn cuối. Thuốc, có tên hóa học là daraxonrasib và do Revolution Medicines sản xuất, là liệu pháp nhắm mục tiêu đầu tiên thuộc loại này được phê duyệt cho căn bệnh này.
Một viên thuốc nhắm vào protein khó nắm bắt từ lâu
Các khối u ung thư tuyến tụy mang đột biến trong gen RAS trong hơn 90% trường hợp. Trong nhiều thập kỷ, các hãng dược phẩm đã thất bại trong việc chặn protein RAS đột biến, thứ thúc đẩy sự phát triển của khối u. Daraxonrasib là một chất ức chế RAS cuối cùng đã tấn công trực tiếp mục tiêu đó, một loại thuốc từng được coi là không thể tạo ra.
Thử nghiệm giành được sự chấp thuận
Trong một thử nghiệm ngẫu nhiên với 500 người trưởng thành mắc ung thư biểu mô tuyến tụy di căn đã điều trị trước đó, bệnh nhân dùng daraxonrasib sống trung bình 13,2 tháng, so với 6,7 tháng đối với những người dùng hóa trị liệu tiêu chuẩn. Sự chấp thuận bao gồm những bệnh nhân không còn đáp ứng với ít nhất một lần điều trị trước đó hoặc không thể dùng hóa trị liệu đa tác nhân.
Các bác sĩ mô tả kết quả này là một bước ngoặt cho một căn bệnh có rất ít lựa chọn. Ung thư tuyến tụy là nguyên nhân gây tử vong do ung thư đứng thứ ba tại Hoa Kỳ và là bệnh ung thư chết người nhất trong tất cả các bệnh ung thư lớn, với hầu hết bệnh nhân được chẩn đoán sau khi bệnh đã lan rộng.
Những gì bệnh nhân nên biết
Rasonque là một viên thuốc uống một lần mỗi ngày. Công ty cho biết một tháng cung cấp sẽ có giá khoảng 39.800 đô la và họ có kế hoạch cung cấp các chương trình hỗ trợ bệnh nhân. Các nhà nghiên cứu cho biết sự chấp thuận mở ra cánh cửa cho các phương pháp điều trị kết hợp ghép các chất ức chế RAS với các liệu pháp khác, và các thử nghiệm đang được tiến hành để kiểm tra các kết hợp này ở giai đoạn sớm hơn của bệnh.
Sự chấp thuận cũng đánh dấu lần đầu tiên một liệu pháp dựa trên dấu ấn sinh học cho thấy lợi ích sống còn tổng thể trong ung thư tuyến tụy di căn, theo FDA. Các nhà nghiên cứu cho biết kết quả thử nghiệm ủng hộ việc kiểm tra thuốc ở bệnh nhân mắc bệnh giai đoạn sớm hơn, nơi điều trị có cơ hội thành công cao hơn. Một số nghiên cứu kết hợp đang tuyển bệnh nhân.