Liệu pháp CRISPR nay có sẵn cho trẻ mới biết đi
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã mở rộng phê duyệt Casgevy, liệu pháp gen tế bào gốc chỉnh sửa CRISPR/Cas9 do Vertex Pharmaceuticals và CRISPR Therapeutics phát triển, bao gồm bệnh nhân từ 2 tuổi trở lên mắc bệnh hồng cầu hình liềm và bệnh beta thalassemia phụ thuộc truyền máu. Trước đây chỉ dành cho bệnh nhân từ 12 tuổi, đây là liệu pháp gen đầu tiên cho nhóm tuổi trẻ hơn này.
Kết quả thử nghiệm lâm sàng hỗ trợ mở rộng
FDA đã xem xét dữ liệu từ các thử nghiệm đánh giá hiệu quả và an toàn ở bệnh nhân 5-12 tuổi. Đối với bệnh hồng cầu hình liềm, 11 bệnh nhân được đánh giá; đối với beta thalassemia phụ thuộc truyền máu, 15 bệnh nhân. Dựa trên đặc điểm sản phẩm và dữ liệu lâm sàng, việc ngoại suy cho trẻ từ 2 tuổi được hỗ trợ. Vertex cho biết phê duyệt có thể giúp khoảng 5.500 bệnh nhân nhi bổ sung tại Mỹ.
WHO cảnh báo ca ung thư có thể tăng gấp đôi vào 2050
Riêng biệt, Tổ chức Y tế Thế giới công bố Báo cáo Tình trạng Ung thư Toàn cầu 2026, cảnh báo số ca ung thư mới hàng năm dự kiến tăng từ 20,6 triệu lên gần 35 triệu vào năm 2050 nếu các nước không hành động khẩn cấp. Ung thư đã gây ra hơn 26.000 ca tử vong mỗi ngày và là nguyên nhân tử vong thứ hai thế giới. Báo cáo nêu bật sự bất bình đẳng về tỷ lệ sống sót giữa nước giàu và nước nghèo.