FOP là gì
Viêm cốt hóa tiến triển, hay FOP, là một trong những căn bệnh hiếm gặp nhất thế giới. Nó ảnh hưởng đến khoảng một trên một triệu người. Ở bệnh nhân FOP, cơ thể phát triển xương ở những nơi không nên có xương, chẳng hạn như cơ bắp, gân và dây chằng. Theo thời gian, lượng xương thừa này khóa chặt các khớp và có thể khiến một người không thể cử động.
Căn bệnh thường xuất hiện ở thời thơ ấu. Các đợt bùng phát, thường do chấn thương hoặc bệnh tật gây ra, gây sưng và đau và dẫn đến hình thành xương mới. Hiện chưa có cách chữa trị.
Pasatru hoạt động như thế nào
FDA đã phê duyệt Pasatru (garetosmab-grts) vào thứ Tư để giảm sự hình thành các tổn thương xương mới và các đợt bùng phát bệnh ở người lớn mắc FOP. Thuốc do Regeneron sản xuất.
Pasatru là một kháng thể đơn dòng hoàn toàn ở người. Nó liên kết và vô hiệu hóa activin A, một loại protein mà các nhà khoa học của Regeneron phát hiện đóng vai trò trung tâm trong việc thúc đẩy sự phát triển xương bất thường. Thuốc được tiêm tĩnh mạch trong 60 phút mỗi tháng một lần. Liều khởi đầu được khuyến nghị là 10 mg mỗi kg trọng lượng cơ thể, có thể giảm xuống 3 mg/kg nếu bệnh nhân không dung nạp.
Kết quả thử nghiệm
Trong thử nghiệm giai đoạn 3 OPTIMA, những người trưởng thành được truyền Pasatru hàng tháng cho thấy giảm tới 94% các tổn thương cốt hóa lạc chỗ mới so với nhóm dùng giả dược. Các tác dụng phụ thường gặp bao gồm chảy máu cam, áp xe, mụn trứng cá, tăng mọc lông, loét miệng và phát ban.
Pasatru là loại thuốc thứ hai được phê duyệt cho FOP. Loại đầu tiên, palovarotene (Sohonos), được phê duyệt vào năm 2023 cho người lớn và trẻ em. Regeneron cho biết một thử nghiệm mới, có tên OPTIMA-2, sẽ thử nghiệm Pasatru ở trẻ em và thanh thiếu niên.