Phạm vi phê duyệt
Ủy ban Châu Âu đã cấp giấy phép lưu hành trong các trường hợp đặc biệt cho NEZGLYAL (leriglitazone) như một phương pháp điều trị bệnh adrenoleukodystrophy thể não (cALD), một bệnh thoái hóa thần kinh hiếm gặp. Đây là phương pháp điều trị bằng dược phẩm đầu tiên được phê duyệt cho tình trạng này tại Liên minh Châu Âu.
Chỉ định bao gồm bệnh nhân cALD nam từ 2 đến 12 tuổi với tổn thương não âm tính với Gadolinium và điểm chức năng thần kinh là 0 hoặc 1, nghĩa là bệnh được phát hiện ở giai đoạn sớm. Phê duyệt này có hiệu lực tại tất cả 27 quốc gia thành viên EU, cùng với Na Uy, Iceland và Liechtenstein.
Một viên thuốc hàng ngày thay vì cấy ghép
Leriglitazone là một chất chủ vận PPAR gamma chọn lọc, sinh khả dụng đường uống, thấm qua não, dùng một lần mỗi ngày. Cho đến nay, các lựa chọn điều trị cực kỳ hạn chế. Cấy ghép tế bào gốc tạo máu có thể ngăn chặn tiến triển ở một số bệnh nhân được chọn, nhưng đó là một thủ thuật xâm lấn không phù hợp hoặc không sẵn có cho tất cả mọi người.
Ủy ban Châu Âu đã dựa quyết định của mình trên kết quả từ nghiên cứu NEXUS1 giai đoạn 2/3 và bằng chứng thực tế bổ sung từ các chương trình sử dụng nhân đạo.
"Sự phê duyệt này ghi nhận nhiều năm nghiên cứu và hợp tác giữa các bác sĩ lâm sàng và các tổ chức bệnh nhân," Marc Martinell, giám đốc điều hành của Minoryx Therapeutics, công ty tại Barcelona đã phát triển loại thuốc này, cho biết. Ông nói thêm rằng công ty đang tạo thêm dữ liệu với mục tiêu mở rộng nhãn trong bệnh adrenoleukodystrophy liên kết X và các chỉ định hiếm gặp khác.
Ra mắt và hoàn trả chi phí
Minoryx và Neuraxpharm đã ký một thỏa thuận cấp phép theo đó Neuraxpharm sẽ thương mại hóa sản phẩm tại Châu Âu. Lần ra mắt đầu tiên tại Châu Âu dự kiến diễn ra tại Đức vào cuối năm nay, với các đợt ra mắt tiếp theo sẽ diễn ra khi các cuộc đàm phán hoàn trả chi phí quốc gia được hoàn tất.