Narkolepsiyi tedavi etmenin yeni bir yolu
ABD Gıda ve İlaç Dairesi, narkolepsi için ilk sınıf bir ilaç olan Oveporexton'u onayladı. Tedavi, uyanıklığı ve uykuyu düzenlemeye yardımcı olan sistem olan beyindeki oreksin sinyalini geri kazandırarak çalışıyor. Narkolepsili çoğu insan, oreksin üreten nöronlarını kaybetmiştir.
Çoğunlukla uyarıcı olan eski tedaviler, aşırı gündüz uykululuğunun semptomlarını maskeler. Oveporexton farklı bir yol izliyor. Araştırmacıların yirmi yıldır üzerinde çalıştığı bir yaklaşım olan altta yatan oreksin sinyali kaybını hedefliyor.
Onay, alan için bir dönüm noktası. Narkolepsi dünya çapında yaklaşık üç milyon insanı etkiliyor ve birçok hasta mevcut ilaçların onları yorgun ve zihinsel olarak bulanık bıraktığını söylüyor. Kök nedene yönelik bir tedavi yeni bir umut türü sunuyor.
Denemeler ne gösterdi
Klinik denemelerde, ilacı alan hastalar daha az gündüz uyku atağı ve daha istikrarlı gece uykusu bildirdi. Bazıları ayrıca, narkolepsili birçok insanı etkileyen, duygu tarafından tetiklenen ani kas güçsüzlüğü olan kataplekside de iyileşme gördü. İlaç günde bir kez alınıyor.
FDA, onayın yalnızca 50 yaş ve üzeri kişilerle sınırlı olduğunu söyledi. Ajans, etiketi genişletmeden önce daha genç hastalar hakkında daha fazla veri istedi. Yaygın yan etkiler arasında baş ağrısı, mide bulantısı ve uyku düzenindeki değişiklikler yer alıyor.
Araştırmacılar, ilacın uyanıklığı artırmak yerine oreksin sinyalini geri kazandırdığını kaydetti. Bu farkın önemli olduğunu, çünkü hastalık sürecinin kendisini tedavi ettiğini söylediler. Daha uzun çalışmalar, etkinin yıllar içinde devam edip etmediğini gösterecek.
Bu neden önemli
Narkolepsi işi, okulu ve ilişkileri bozabilir ve hastalar genellikle sınırlı başarı ile tedaviler arasında geçiş yapar. Semptomlar tembellik veya depresyonla karıştırıldığı için birçoğu yıllarca teşhis edilmeden kalır.
Oveporexton, semptomları yönetmek yerine oreksin sinyalini geri kazandıran ilk onaylı tedavidir. Araştırmacılar, onayın bir gün diğer uyku ve nörolojik bozukluklara uygulanabilecek bir mekanizmayı doğruladığını söyledi.
Doktorlar, uzun vadeli güvenliğin henüz bilinmediği ve ilacın maliyetinin erişimi sınırlayabileceği konusunda uyarıyor. Yine de hasta grupları haberi memnuniyetle karşıladı. Narkolepsili yaşlı yetişkinler için, nedeni hedefleyen günde bir kez alınan bir hap, yıllardır bekledikleri bir adım.