Onayın kapsadığı alan
Avrupa Komisyonu, nadir bir nörodejeneratif hastalık olan serebral adrenolökodistrofi (sALD) tedavisi olarak NEZGLYAL (leriglitazon) için istisnai koşullar altında pazarlama izni verdi. Bu, Avrupa Birliği'nde hastalık için onaylanan ilk farmakolojik tedavi.
Endikasyon, Gadolinyum negatif beyin lezyonları ve 0 veya 1 nörolojik fonksiyonel skoru olan, yani hastalığın erken evrede yakalandığı 2 ila 12 yaş arası erkek sALD hastalarını kapsıyor. Onay, 27 AB üye ülkesinin tamamında, ayrıca Norveç, İzlanda ve Lihtenştayn'da geçerli.
Nakil yerine günlük bir hap
Leriglitazon, günde bir kez alınan, ağızdan biyoyararlanımı olan, beyne geçebilen seçici bir PPAR gama agonistidir. Şimdiye kadar tedavi seçenekleri son derece sınırlıydı. Hematopoetik kök hücre nakli seçilmiş hastalarda ilerlemeyi durdurabiliyor, ancak herkes için uygun veya erişilebilir olmayan invaziv bir işlem.
Avrupa Komisyonu kararını Faz 2/3 NEXUS1 çalışmasının sonuçlarına ve şefkatli kullanım programlarından elde edilen ek gerçek dünya kanıtlarına dayandırdı.
İlacı geliştiren Barselona şirketi Minoryx Therapeutics'in icra kurulu başkanı Marc Martinell, "Bu onay, klinisyenler ve hasta kuruluşları arasındaki yıllara dayanan araştırma ve işbirliğini tanıyor" dedi. Şirketin, X'e bağlı adrenolökodistrofi ve diğer nadir endikasyonlar içinde etiketi genişletmek amacıyla daha fazla veri ürettiğini ekledi.
Lansman ve geri ödeme
Minoryx ve Neuraxpharm, Neuraxpharm'ın ürünü Avrupa'da ticarileştireceği bir lisans anlaşması imzaladı. İlk Avrupa lansmanının yıl sonuna kadar Almanya'da yapılması, ulusal geri ödeme müzakereleri tamamlandıkça daha fazla lansmanın takip etmesi bekleniyor.