อย.สหรัฐอนุมัติยาเม็ดดาราซอนราซิบเพิ่มอัตรารอดชีวิตมะเร็งตับอ่อนระยะลุกลามเป็นสองเท่า

สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐ (FDA) อนุมัติราซอนคิว ยาเม็ดวันละครั้งสำหรับมะเร็งตับอ่อนระยะลุกลาม ซึ่งเพิ่มอัตรารอดชีวิตได้ประมาณสองเท่าในการทดลองระยะท้าย ยาที่รู้จักในชื่อเคมีว่าดาราซอนราซิบ ผลิตโดยรีโวลูชัน เมดิซีนส์ เป็นการบำบัดแบบเจาะจงเป้าหมายชนิดแรกที่ได้รับการอนุมัติสำหรับโรคนี้

ยาเม็ดที่โจมตีโปรตีนที่หลบเลี่ยงมานาน

เนื้องอกมะเร็งตับอ่อนมีการกลายพันธุ์ในยีน RAS มากกว่า 90 เปอร์เซ็นต์ของกรณี เป็นเวลาหลายทศวรรษที่ผู้ผลิตยาไม่สามารถปิดกั้นโปรตีน RAS ที่กลายพันธุ์ ซึ่งเป็นเชื้อเพลิงให้เนื้องอกเติบโต ดาราซอนราซิบเป็นตัวยับยั้ง RAS ที่โจมตีเป้าหมายนั้นโดยตรง ซึ่งเป็นยากลุ่มที่เคย被认为เป็นไปไม่ได้ที่จะสร้าง

การทดลองที่ชนะการอนุมัติ

ในการทดลองแบบสุ่มกับผู้ใหญ่ 500 รายที่เป็นมะเร็งท่อน้ำดีตับอ่อนระยะแพร่กระจายที่เคยรักษามาก่อน ผู้ป่วยที่ทานดาราซอนราซิบมีชีวิตอยู่มัธยฐาน 13.2 เดือน เทียบกับ 6.7 เดือนสำหรับผู้ที่ได้รับเคมีบำบัดมาตรฐาน การอนุมัติครอบคลุมผู้ป่วยที่ไม่ตอบสนองต่อการรักษาก่อนหน้าอย่างน้อยหนึ่งครั้งหรือไม่สามารถทานเคมีบำบัดหลายตัวได้

แพทย์อธิบายผลลัพธ์นี้ว่าเป็นจุดเปลี่ยนสำหรับโรคที่มีทางเลือกน้อย มะเร็งตับอ่อนเป็นสาเหตุการเสียชีวิตด้วยมะเร็งอันดับสามในสหรัฐฯ และเป็นมะเร็งร้ายแรงที่สุดในบรรดามะเร็งหลักทั้งหมด โดยผู้ป่วยส่วนใหญ่ได้รับการวินิจฉัยหลังโรคแพร่กระจาย

สิ่งที่ผู้ป่วยควรรู้

ราซอนคิวเป็นยาเม็ดที่ทานวันละครั้ง บริษัทกล่าวว่าอุปทานหนึ่งเดือนจะมีราคาประมาณ 39,800 ดอลลาร์ และวางแผนเสนอโครงการช่วยเหลือผู้ป่วย นักวิจัยกล่าวว่าการอนุมัติเปิดประตูสู่การรักษาแบบผสมผสานที่จับคู่ตัวยับยั้ง RAS กับการบำบัดอื่นๆ และการทดลองกำลังดำเนินการเพื่อทดสอบการผสมผสานเหล่านั้นในระยะแรกของโรค

การอนุมัติยังเป็นครั้งแรกที่การบำบัดที่ขับเคลื่อนด้วยไบโอมาร์กเกอร์แสดงประโยชน์ด้านการรอดชีวิตโดยรวมในมะเร็งตับอ่อนระยะแพร่กระจาย ตามข้อมูลของ FDA นักวิจัยกล่าวว่าผลการทดลองสนับสนุนการทดสอบยาในผู้ป่วยโรคระยะแรก ซึ่งการรักษามีโอกาสได้ผลดีกว่า การศึกษาผสมผสานหลายรายการกำลังรับผู้ป่วยอยู่