FOP คืออะไร
โรค fibrodysplasia ossificans progressiva หรือ FOP เป็นหนึ่งในโรคที่หายากที่สุดในโลก ส่งผลกระทบต่อคนประมาณหนึ่งในล้านคน ในผู้ป่วย FOP ร่างกายจะสร้างกระดูกในที่ที่ไม่ควรมีกระดูก เช่น กล้ามเนื้อ เส้นเอ็น และเอ็นยึดข้อ เมื่อเวลาผ่านไป กระดูกส่วนเกินนี้จะล็อกข้อต่อและทำให้บุคคลไม่สามารถเคลื่อนไหวได้
โรคนี้มักปรากฏในวัยเด็ก อาการกำเริบ ซึ่งมักถูกกระตุ้นโดยการบาดเจ็บหรือความเจ็บป่วย ทำให้เกิดอาการบวมและปวด และนำไปสู่การสร้างกระดูกใหม่ ไม่มีทางรักษา
Pasatru ทำงานอย่างไร
FDA อนุมัติยา Pasatru (garetosmab-grts) เมื่อวันพุธเพื่อลดการสร้างรอยโรคกระดูกใหม่และการกำเริบของโรคในผู้ใหญ่ที่เป็น FOP ยานี้ผลิตโดย Regeneron
Pasatru เป็นโมโนโคลนอลแอนติบอดีของมนุษย์เต็มรูปแบบ มันจับและทำให้แอคติวิน เอ ซึ่งเป็นโปรตีนที่นักวิทยาศาสตร์ของ Regeneron ค้นพบว่ามีบทบาทสำคัญในการขับเคลื่อนการเจริญเติบโตของกระดูกผิดปกติ เป็นกลาง ยานี้ให้โดยการฉีดเข้าเส้นเลือดดำนาน 60 นาทีเดือนละครั้ง ขนาดยาเริ่มต้นที่แนะนำคือ 10 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัมของน้ำหนักตัว ซึ่งสามารถลดลงเหลือ 3 มก./กก. หากผู้ป่วยไม่ทนต่อยา
การทดลองแสดงอะไร
ในการทดลองระยะที่ 3 ชื่อ OPTIMA ผู้ใหญ่ที่ได้รับการฉีด Pasatru รายเดือนแสดงการลดลงของรอยโรคกระดูกใหม่สูงถึงร้อยละ 94 เมื่อเทียบกับกลุ่มที่ได้รับยาหลอก ผลข้างเคียงที่พบบ่อย ได้แก่ เลือดกำเดาไหล ฝี สิว ขนขึ้นมากขึ้น แผลในปาก และผื่น
Pasatru เป็นยาตัวที่สองที่ได้รับการอนุมัติสำหรับ FOP ยาตัวแรกคือ palovarotene (Sohonos) ได้รับการอนุมัติในปี 2023 สำหรับผู้ใหญ่และเด็ก Regeneron กล่าวว่าการทดลองใหม่ชื่อ OPTIMA-2 จะทดสอบ Pasatru ในเด็กและวัยรุ่น