การอนุมัติครอบคลุมอะไร
คณะกรรมาธิการยุโรปได้ให้การอนุญาตจำหน่ายภายใต้สถานการณ์พิเศษสำหรับ NEZGLYAL (leriglitazone) เป็นการรักษา cerebral adrenoleukodystrophy (cALD) โรค neurodegeneration ที่หายาก นี่เป็นการรักษาด้วยยาตัวแรกที่ได้รับอนุมัติสำหรับภาวะนี้ในสหภาพยุโรป
ข้อบ่งชี้ครอบคลุมผู้ป่วย cALD เพศชายอายุ 2 ถึง 12 ปี ที่มีรอยโรคในสมองแบบ Gadolinium-negative และคะแนนการทำงานทางระบบประสาท 0 หรือ 1 หมายความว่าจับโรคได้ในระยะเริ่มต้น การอนุมัติมีผลในรัฐสมาชิก EU ทั้ง 27 ประเทศ บวกนอร์เวย์ ไอซ์แลนด์ และลิกเตนสไตน์
ยารับประทานวันละเม็ดแทนการปลูกถ่าย
Leriglitazone เป็นตัวกระตุ้น PPAR gamma แบบเลือกสรรที่ดูดซึมทางปากและ penetrate สมองได้ รับประทานวันละครั้ง จนถึงขณะนี้ ทางเลือกการรักษามีจำกัดมาก การปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดสามารถหยุดการลุกลามในผู้ป่วยบางรายได้ แต่เป็นหัตถการที่รุกรานและไม่เหมาะหรือไม่พร้อมสำหรับทุกคน
คณะกรรมาธิการยุโรปอ้างอิงการตัดสินใจจากผลการศึกษา NEXUS1 ระยะที่ 2/3 และหลักฐานจากโลกจริงเพิ่มเติมจากโครงการใช้ยาเพื่อมนุษยธรรม
"การอนุมัตินี้ตระหนักถึงงานวิจัยหลายปีและความร่วมมือระหว่างแพทย์และองค์กรผู้ป่วย" มาร์ก มาร์ติเนลล์ ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Minoryx Therapeutics บริษัทจากบาร์เซโลนาที่พัฒนายานี้กล่าว เขาเสริมว่าบริษัทกำลังสร้างข้อมูลเพิ่มเติมโดยมีเป้าหมายขยายฉลากภายใน X-linked adrenoleukodystrophy และข้อบ่งชี้อื่น ๆ ที่หายาก
การเปิดตัวและการเบิกจ่ายคืน
Minoryx และ Neuraxpharm ลงนามข้อตกลงใบอนุญาตซึ่ง Neuraxpharm จะจำหน่ายผลิตภัณฑ์ในยุโรป คาดว่าจะเปิดตัวครั้งแรกในยุโรปที่เยอรมนีภายในสิ้นปีนี้ โดยจะมีการเปิดตัวเพิ่มเติมตามหลังเมื่อการเจรจาเบิกจ่ายคืนระดับประเทศเสร็จสิ้น