Vad godkännandet omfattar
Europeiska kommissionen har beviljat marknadsgodkännande under exceptionella omständigheter för NEZGLYAL (leriglitazon) som behandling av cerebral adrenoleukodystrofi (cALD), en sällsynt neurodegenerativ sjukdom. Det är den första farmakologiska behandlingen som godkänts för tillståndet i Europeiska unionen.
Indikationen omfattar manliga cALD-patienter i åldern 2 till 12 år med gadoliniumnegativa hjärnlesioner och en neurologisk funktionspoäng på 0 eller 1, vilket innebär att sjukdomen fångas upp i ett tidigt skede. Godkännandet gäller i alla 27 EU-medlemsstater, plus Norge, Island och Liechtenstein.
En daglig tablett i stället för en transplantation
Leriglitazon är en oralt biotillgänglig, hjärnpenetrerande selektiv PPAR-gammaagonist som tas en gång om dagen. Fram till nu var behandlingsalternativen extremt begränsade. Hematopoetisk stamcellstransplantation kan hejda progression hos utvalda patienter, men det är ett invasivt ingrepp som inte är lämpligt eller tillgängligt för alla.
Europeiska kommissionen grundade sitt beslut på resultat från fas 2/3-studien NEXUS1 och ytterligare verklighetsdata från compassionate use-program.
"Detta godkännande erkänner år av forskning och samarbete mellan kliniker och patientorganisationer", sade Marc Martinell, vd för Minoryx Therapeutics, Barcelona-företaget som utvecklade läkemedlet. Han tillade att företaget genererar mer data i syfte att utöka indikationen inom X-knutet adrenoleukodystrofi och andra sällsynta sjukdomar.
Lansering och ersättning
Minoryx och Neuraxpharm undertecknade ett licensavtal enligt vilket Neuraxpharm kommer att marknadsföra produkten i Europa. Den första europeiska lanseringen väntas i Tyskland före årets slut, med ytterligare lanseringar att följa när nationella ersättningsförhandlingar slutförs.