Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило Rasonque, таблетку для приема один раз в день при распространенном раке поджелудочной железы, которая примерно удвоила выживаемость в исследовании поздней стадии. Препарат, химически известный как дараксонарсиб и производимый Revolution Medicines, является первой таргетной терапией такого рода, получившей одобрение для этого заболевания.
Таблетка, нацеленная на давно неуловимый белок
Опухоли рака поджелудочной железы несут мутации в гене RAS более чем в 90 процентах случаев. Десятилетиями производители лекарств не могли блокировать мутировавший белок RAS, который стимулирует рост опухоли. Дараксонарсиб — это ингибитор RAS, который напрямую атакует эту цель, класс препаратов, который когда-то считался невозможным для создания.
Исследование, которое привело к одобрению
В рандомизированном исследовании с участием 500 взрослых с ранее леченной метастатической аденокарциномой поджелудочной железы пациенты, принимавшие дараксонарсиб, жили в среднем 13,2 месяца по сравнению с 6,7 месяца у тех, кто получал стандартную химиотерапию. Одобрение охватывает пациентов, которые больше не реагируют по крайней мере на одно более раннее лечение или не могут принимать многокомпонентную химиотерапию.
Врачи описали результат как поворотный момент для болезни с небольшим выбором. Рак поджелудочной железы является третьей ведущей причиной смерти от рака в Соединенных Штатах и самым смертоносным из всех основных видов рака, при этом большинство пациентов диагностируются после того, как болезнь распространилась.
Что пациенты должны знать
Rasonque — это таблетка, принимаемая один раз в день. Компания заявляет, что месячный запас будет стоить около 39 800 долларов, и планирует предложить программы помощи пациентам. Исследователи говорят, что одобрение открывает путь к комбинированным методам лечения, которые сочетают ингибиторы RAS с другими терапиями, и уже ведутся испытания для проверки этих комбинаций на более ранних стадиях заболевания.
Одобрение также знаменует собой первый случай, когда терапия, управляемая биомаркерами, показала преимущество в общей выживаемости при метастатическом раке поджелудочной железы, согласно FDA. Исследователи говорят, что результаты испытаний подтверждают тестирование препарата у пациентов с более ранней стадией заболевания, где лечение имеет больше шансов на успех. Несколько комбинированных исследований уже набирают пациентов.