CRISPR-терапия теперь доступна малышам
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) расширило одобрение Casgevy (эксагамглоген аутотемцел) – генной терапии на основе CRISPR/Cas9, разработанной Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, – включив пациентов в возрасте от 2 лет и старше с серповидноклеточной анемией и трансфузионно-зависимой бета-талассемией. Ранее терапия была одобрена для пациентов от 12 лет; это первая генная терапия для столь младшей возрастной группы.
Результаты клинических испытаний подтверждают расширение
FDA проанализировало данные испытаний эффективности и безопасности для пациентов 5–12 лет. Для серповидноклеточной анемии оценили 11 пациентов, для бета-талассемии – 15. Основываясь на характеристиках продукта и имеющихся клинических данных, экстраполяция на детей с 2 лет была обоснована. Vertex отметила, что одобрение может сделать терапию доступной для примерно 5500 дополнительных педиатрических пациентов в США.
ВОЗ предупреждает: число случаев рака может удвоиться к 2050 году
Отдельно Всемирная организация здравоохранения опубликовала «Глобальный доклад о раке 2026», предупредив, что ежегодное число новых случаев рака, по прогнозам, вырастет с 20,6 млн до почти 35 млн к 2050 году, если страны не примут срочных мер. Рак уже ежедневно уносит более 26 000 жизней и является второй ведущей причиной смерти в мире. Доклад подчёркивает резкое неравенство в выживаемости между богатыми и бедными странами.