Что такое ФОП
Фибродисплазия оссифицирующая прогрессивная, или ФОП, — одно из самых редких заболеваний в мире. Оно поражает примерно одного человека на миллион. У пациентов с ФОП организм выращивает кость в местах, где кости быть не должно, например в мышцах, сухожилиях и связках. Со временем эта лишняя кость блокирует суставы и может сделать человека неподвижным.
Заболевание обычно проявляется в детстве. Обострения, часто спровоцированные травмой или болезнью, вызывают отек и боль и приводят к образованию новой кости. Лекарства от него нет.
Как действует Pasatru
FDA одобрило Pasatru (гаретосмаб-гртс) в среду для уменьшения образования новых костных поражений и обострений заболевания у взрослых с ФОП. Препарат производится компанией Regeneron.
Pasatru — полностью человеческое моноклональное антитело. Оно связывается и нейтрализует активин A, белок, который, как обнаружили ученые Regeneron, играет центральную роль в стимулировании аномального роста костей. Препарат вводится внутривенно в течение 60 минут раз в месяц. Рекомендуемая начальная доза составляет 10 мг на килограмм массы тела, которую можно снизить до 3 мг/кг, если пациент плохо переносит препарат.
Что показали испытания
В исследовании фазы 3 OPTIMA у взрослых, получавших ежемесячные инфузии Pasatru, наблюдалось до 94-процентное снижение новых гетеротопических оссификаций по сравнению с плацебо. Распространенные побочные эффекты включали носовые кровотечения, абсцессы, акне, усиленный рост волос, язвы во рту и сыпь.
Pasatru — второй препарат, одобренный для лечения ФОП. Первый, паловаротен (Sohonos), был одобрен в 2023 году для взрослых и детей. Regeneron заявила, что новое исследование, названное OPTIMA-2, будет тестировать Pasatru у детей и подростков.