Что охватывает одобрение
Европейская комиссия выдала разрешение на маркетинг в исключительных обстоятельствах для NEZGLYAL (лериглитазон) в качестве лечения церебральной адренолейкодистрофии (цАЛД) — редкого нейродегенеративного заболевания. Это первый фармакологический препарат, одобренный для этого состояния в Европейском союзе.
Показание охватывает пациентов мужского пола с цАЛД в возрасте от 2 до 12 лет с гадолиний-негативными поражениями мозга и неврологическим функциональным баллом 0 или 1, то есть когда болезнь выявлена на ранней стадии. Одобрение действует во всех 27 странах — членах ЕС, а также в Норвегии, Исландии и Лихтенштейне.
Ежедневная таблетка вместо трансплантации
Леориглитазон — перорально биодоступный, проникающий в мозг селективный агонист PPAR гамма, принимаемый раз в день. До сих пор варианты лечения были крайне ограничены. Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток может остановить прогрессирование у отдельных пациентов, но это инвазивная процедура, которая подходит или доступна не всем.
Европейская комиссия основывала своё решение на результатах исследования NEXUS1 фазы 2/3 и дополнительных данных реальной практики из программ сострадательного использования.
«Это одобрение признаёт годы исследований и сотрудничества между клиницистами и организациями пациентов», — сказал Марк Мартинелл, главный исполнительный директор Minoryx Therapeutics, барселонской компании, разработавшей препарат. Он добавил, что компания собирает дополнительные данные с целью расширения показаний в рамках X-сцепленной адренолейкодистрофии и других редких заболеваний.
Запуск и возмещение
Minoryx и Neuraxpharm подписали лицензионное соглашение, по которому Neuraxpharm будет коммерциализировать продукт в Европе. Первый европейский запуск ожидается в Германии к концу года, дальнейшие запуски последуют по мере завершения национальных переговоров о возмещении.