O que a aprovação cobre
A Comissão Europeia concedeu autorização de comercialização em circunstâncias excepcionais para NEZGLYAL (leriglitazona) como tratamento para adrenoleucodistrofia cerebral (cALD), uma doença neurodegenerativa rara. É o primeiro tratamento farmacológico aprovado para a condição na União Europeia.
A indicação cobre pacientes masculinos com cALD de 2 a 12 anos com lesões cerebrais Gadolínio-negativas e pontuação funcional neurológica de 0 ou 1, ou seja, a doença é detectada em estágio inicial. A aprovação é válida em todos os 27 estados-membros da UE, além da Noruega, Islândia e Liechtenstein.
Um comprimido diário em vez de um transplante
A leriglitazona é um agonista seletivo do PPAR gama, biodisponível por via oral e penetrante no cérebro, tomado uma vez ao dia. Até agora, as opções de tratamento eram extremamente limitadas. O transplante de células-tronco hematopoiéticas pode interromper a progressão em pacientes selecionados, mas é um procedimento invasivo que não é adequado ou disponível para todos.
A Comissão Europeia baseou sua decisão nos resultados do estudo NEXUS1 de Fase 2/3 e em evidências adicionais do mundo real de programas de uso compassivo.
"Esta aprovação reconhece anos de pesquisa e colaboração entre clínicos e organizações de pacientes", disse Marc Martinell, diretor executivo da Minoryx Therapeutics, a empresa de Barcelona que desenvolveu o medicamento. Ele acrescentou que a empresa está gerando mais dados com vistas a expandir o rótulo dentro da adrenoleucodistrofia ligada ao X e outras indicações raras.
Lançamento e reembolso
A Minoryx e a Neuraxpharm assinaram um acordo de licença segundo o qual a Neuraxpharm comercializará o produto na Europa. O primeiro lançamento europeu é esperado na Alemanha até o final do ano, com lançamentos adicionais a seguir conforme as negociações nacionais de reembolso forem concluídas.