Co obejmuje zatwierdzenie
Komisja Europejska przyznała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w wyjątkowych okolicznościach dla NEZGLYAL (leriglitazon) jako leczenia mózgowej adrenoleukodystrofii (cALD), rzadkiej choroby neurodegeneracyjnej. Jest to pierwsze leczenie farmakologiczne zatwierdzone dla tej choroby w Unii Europejskiej.
Wskazanie obejmuje mężczyzn z cALD w wieku od 2 do 12 lat ze zmianami mózgowymi negatywnymi w badaniu gadolinem i neurologiczną oceną funkcjonalną 0 lub 1, co oznacza, że choroba jest wykryta we wczesnym stadium. Zatwierdzenie obowiązuje we wszystkich 27 państwach członkowskich UE oraz w Norwegii, Islandii i Liechtensteinie.
Codzienna pigułka zamiast przeszczepu
Leriglitazon to dostępny doustnie, przenikający do mózgu selektywny agonista PPAR gamma, przyjmowany raz dziennie. Do tej pory opcje leczenia były niezwykle ograniczone. Przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych może zatrzymać progresję u wybranych pacjentów, ale jest to procedura inwazyjna, która nie jest odpowiednia ani dostępna dla wszystkich.
Komisja Europejska oparła swoją decyzję na wynikach badania fazy 2/3 NEXUS1 oraz dodatkowych danych ze świata rzeczywistego z programów użytku kompasjonującego.
„To zatwierdzenie uznaje lata badań i współpracy między klinicystami a organizacjami pacjentów" — powiedział Marc Martinell, dyrektor generalny Minoryx Therapeutics, barcelońskiej firmy, która opracowała lek. Dodał, że firma gromadzi więcej danych z myślą o rozszerzeniu wskazania w obrębie adrenoleukodystrofii sprzężonej z chromosomem X i innych rzadkich schorzeń.
Wprowadzenie na rynek i refundacja
Minoryx i Neuraxpharm podpisały umowę licencyjną, na mocy której Neuraxpharm będzie komercjalizować produkt w Europie. Pierwsze europejskie wprowadzenie na rynek oczekiwane jest w Niemczech do końca roku, a kolejne będą następować po zakończeniu krajowych negocjacji refundacyjnych.