Wat de goedkeuring dekt
De Europese Commissie heeft onder uitzonderlijke omstandigheden een handelsvergunning verleend voor NEZGLYAL (leriglitazon) als behandeling voor cerebrale adrenoleukodystrofie (cALD), een zeldzame neurodegeneratieve ziekte. Het is de eerste farmacologische behandeling die voor deze aandoening in de Europese Unie is goedgekeurd.
De indicatie betreft mannelijke cALD-patiënten van 2 tot 12 jaar met gadolinium-negatieve hersenlaesies en een neurologische functiescore van 0 of 1, wat betekent dat de ziekte in een vroeg stadium wordt opgespoord. De goedkeuring is geldig in alle 27 EU-lidstaten, plus Noorwegen, IJsland en Liechtenstein.
Een dagelijkse pil in plaats van een transplantatie
Leriglitazon is een oraal beschikbare, hersendoorlaatbare selectieve PPAR-gamma-agonist, eenmaal daags ingenomen. Tot nu toe waren de behandelingsmogelijkheden uiterst beperkt. Hematopoëtische stamceltransplantatie kan de progressie bij geselecteerde patiënten stoppen, maar het is een invasieve ingreep die niet voor iedereen geschikt of beschikbaar is.
De Europese Commissie baseerde haar beslissing op resultaten van de fase 2/3 NEXUS1-studie en aanvullend bewijs uit de praktijk van compassionate-use-programma's.
"Deze goedkeuring erkent jaren van onderzoek en samenwerking tussen clinici en patiëntenorganisaties," zei Marc Martinell, chief executive van Minoryx Therapeutics, het Barcelonese bedrijf dat het medicijn ontwikkelde. Hij voegde eraan toe dat het bedrijf meer gegevens verzamelt met het oog op uitbreiding van het label binnen X-gebonden adrenoleukodystrofie en andere zeldzame indicaties.
Lancering en vergoeding
Minoryx en Neuraxpharm ondertekenden een licentieovereenkomst waarbij Neuraxpharm het product in Europa zal commercialiseren. De eerste Europese lancering wordt tegen het einde van het jaar in Duitsland verwacht, met verdere lanceringen zodra nationale vergoedingsonderhandelingen zijn afgerond.