승인 범위
유럽연합 집행위원회가 희귀 신경퇴행성 질환인 뇌성 부신백질이영양증(cALD) 치료제로 NEZGLYAL(레리글리타존)에 예외적 상황 하 시판 허가를 부여했다. 유럽연합에서 이 질환에 승인된 최초의 약물 치료제다.
적응증은 가돌리늄 음성 뇌 병변과 신경 기능 점수 0 또는 1을 가진 2~12세 남성 cALD 환자로, 질병을 초기 단계에서 포착한 경우에 해당한다. 승인은 27개 EU 회원국 전역과 노르웨이, 아이슬란드, 리히텐슈타인에서 유효하다.
이식 대신 매일 먹는 알약
레리글리타존은 경구 생체이용률이 있고 뇌를 통과하는 선택적 PPAR 감마 작용제로, 하루 한 번 복용한다. 지금까지 치료 옵션은 극히 제한적이었다. 조혈모세포 이식이 선택된 환자에서 진행을 멈출 수 있지만, 이는 침습적 시술로 모든 사람에게 적합하거나 이용 가능한 것은 아니다.
유럽연합 집행위원회는 2/3상 NEXUS1 연구 결과와 자비 사용 프로그램의 추가 실사용 근거를 바탕으로 결정을 내렸다.
이 약을 개발한 바르셀로나 기업 미노릭스 테라퓨틱스의 마르크 마르티넬 최고경영자는 "이번 승인은 임상의와 환자 단체 간의 수년간의 연구와 협력을 인정한 것"이라고 말했다. 그는 회사가 X-연관 부신백질이영양증 및 기타 희귀 적응증으로 적응증을 확대하기 위해 더 많은 데이터를 생성하고 있다고 덧붙였다.
출시와 급여
미노릭스와 뉴락스팜은 뉴락스팜이 유럽에서 제품을 상업화하는 라이선스 계약을 체결했다. 첫 유럽 출시는 연말까지 독일에서 이뤄질 것으로 예상되며, 국가별 급여 협상이 완료됨에 따라 추가 출시가 뒤따를 예정이다.